En Acción Visión España queremos compartir una noticia: Sepul Bio, una unidad innovadora de negocio de Laboratorios Théa, ha dado un importante paso al continuar con el trabajo pionero iniciado por ProQR Therapeutics. El pasado 12 de diciembre de 2024, Sepul Bio anunció la administración de la primera dosis al primer participante clínico en el estudio LUNA. Este ensayo clínico,
Atsena Therapeutics ha anunciado la finalización de la dosificación en la Parte A del estudio LIGHTHOUSE, un ensayo clínico de fase I/II diseñado para evaluar la seguridad y eficacia de la inyección subretinal de ATSN-201 en el tratamiento de la retinosquisis ligada al cromosoma X (XLRS). Este candidato a terapia génica emplea la cápside AAV.SPR, desarrollada por Atsena, para lograr
En esta sección encontrarás una recopilación de noticias relacionadas con avances en diversas áreas de la salud y la investigación. Sistema Nervioso Central Oftalmología Terapia Génica (CGT) Enfermedades Raras Inteligencia Artificial Webinars y Talleres Esta recopilación de noticias ha sido elaborada por Miguel Ruiz Carrasco, presidente de la Asociación CRB1 España. Pueden contactar con él en el correo electrónico miguelruiz@crb1.es.
Un estudio reciente analiza los resultados de la terapia génica con voretigene neparvovec (Luxturna) en pacientes pediátricos con con distrofia hereditaria de retina mediada por el gen RPE65. Este tratamiento innovador busca mejorar la función visual en una patología que, hasta ahora, carecía de opciones terapéuticas eficaces. Detalles del estudio El estudio revisó de forma retrospectiva los registros de seis
La clínica oftalmológica de la Universidad de Tubinga busca participantes para el estudio: Estudio NAC Attack Phase 3: protección contra el estrés oxidativo en la retinosis pigmentaria. Desde enero de 2024, la Clínica Oftalmológica de la Universidad de Tübingen, en Alemania, forma parte del innovador estudio NAC Attack. Este proyecto tiene como objetivo evaluar los efectos de la N-acetilcisteína (NAC),
En el Centro de Regulación Genómica (CRG) de Barcelona, la bióloga Pia Cosma lidera un ambicioso proyecto con un objetivo fascinante: desarrollar una retina sintética a partir de células madre. Esta investigación, que comenzará a finales de año, podría abrir nuevas puertas en el tratamiento de la retinosis pigmentaria, una enfermedad degenerativa que afecta a miles de personas en todo
En un avance revolucionario para el tratamiento de enfermedades visuales graves, un equipo de oftalmólogos de la Universidad de Osaka (Japón) ha desarrollado un procedimiento de trasplante de córnea utilizando células madre reprogramadas, ofreciendo esperanza a personas con deficiencia de células madre limbales (LSCD), una condición que puede llevar a la ceguera. Esta condición surge cuando se pierde la capacidad
Nanoscope Therapeutics, Inc., una empresa de biotecnología en fase de aprobación de solicitud de licencia biológica (BLA), ha anunciado resultados positivos de dos años de su ensayo clínico RESTORE, de fase 2b, para MCO-010, su terapia génica optogenética destinada a restaurar la visión en pacientes con retinosis pigmentaria (RP) avanzada. Estos resultados fueron presentados el 20 de octubre de 2024