El esfuerzo investigador unido al trabajo colaborativo y al compromiso de salvar vidas ha demostrado que es posible desarrollar una terapia génica segura y personalizada en tiempo récord. A comienzos de 2025, un equipo de investigadores de Filadelfia anunció el desarrollo de una terapia génica individualizada para un bebé, conocido como el pequeño KJ, afectado por una rara mutación genética
El Departamento de Oftalmología de la Universidad de California en Davis (UC Davis) quiere explorar una forma distinta de administrar la terapia génica en enfermedades oculares graves como la degeneración macular y ciertas formas de ceguera hereditaria. Hasta ahora, la terapia génica en oftalmología se aplicaba de dos maneras: Ambas técnicas tienen sus limitaciones. El equipo de la UC Davis
El pasado mes de junio celebramos la Jornada Científica dentro del I Encuentro de Familias y Entidades de Acción Visión España y el III Congreso Retina Iberoamérica Unida. Fue un espacio de gran nivel, con la participación de especialistas, investigadores y asociaciones de pacientes que compartieron avances, experiencias y también los retos que tenemos por delante. Ahora que aún disponemos
En Acción Visión España recibimos muchas consultas de personas que, al conocer alguna noticia sobre un nuevo tratamiento o investigación, nos preguntan cómo pueden participar en un ensayo clínico.En algunos casos, facilitamos los datos de contacto de los equipos de investigación que llevan a cabo el estudio. Sin embargo, también existen plataformas oficiales y seguras en las que cualquier persona
Ocugen, Inc. ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha dado luz verde para avanzar con un ensayo clínico confirmatorio de fase 2/3 de su terapia génica OCU410ST, destinada al tratamiento de la enfermedad de Stargardt. Este paso es fundamental, ya que, si los resultados son positivos, podría ser la base para solicitar la
Fondo La distrofia retiniana causada por la deficiencia genética de AIPL1 causa un deterioro grave y rápidamente progresivo de la visión desde el nacimiento. Intentamos evaluar si la intervención temprana mediante terapia de suplementación genética era segura y podía mejorar los resultados en niños con esta afección. Métodos Este estudio clínico no aleatorizado, de un solo brazo, realizado en el Reino Unido,
Comenzamos el 2025 destacando algunas de las noticias más relevantes sobre avances científicos, accesibilidad y salud visual: Salud visual 1. Terapia génica para la degeneración macular hereditariaLa edición genética sigue avanzando, y nuevos estudios demuestran su eficacia en abordar la degeneración macular hereditaria en modelos humanos y de primates.Leer más 2. RhyGaze: nueva terapia para restaurar la visiónCon una financiación
Atsena Therapeutics ha anunciado la finalización de la dosificación en la Parte A del estudio LIGHTHOUSE, un ensayo clínico de fase I/II diseñado para evaluar la seguridad y eficacia de la inyección subretinal de ATSN-201 en el tratamiento de la retinosquisis ligada al cromosoma X (XLRS). Este candidato a terapia génica emplea la cápside AAV.SPR, desarrollada por Atsena, para lograr