La Fundación Retina dirige el primer ensayo clínico a través de una terapia optogenética

Se trata del primer ensayo en humanos mediante una nueva terapia genética que intenta restaurar la vista en pacientes que sufren retinosis pigmentosa.

(Dallas, Texas, 25 de Agosto de 2015) La Fundación Retina del sudoeste ha publicado hoy que será la primera en dirigir las fases I y II del ensayo clínico para estudiar la eficacia de una nueva aplicación de la terapia optogenética para el tratamiento de la retinosis pigmentosa. La fundación colabora con RetroSenseTherapeutics, LLC, que tiene un permiso de la FDA (Administración de Medicamentos y Alimentos, por sus siglas en inglés) para dirigir el primer ensayo de su terapia genética en humanos con el fármaco RST-001.

La retinosis pigmentosa es una enfermedad ocular hereditaria que afecta aproximadamente a 100.000 personas en todo el mundo. Esta enfermedad ocular genera un deterioro progresivo de los fotorreceptores (conos y bastones) de la retina, lo que provoca una pérdida gradual de visión y puede derivar en ceguera.

La optogenética, en líneas generales, consiste en transferir sensibilidad a la luz a las células que anteriormente no eran fotosensibles. A diferencia de otros ensayos genéticos que implican la sustitución del gen defectivo, este transmitirá el RST-001 a un área de la capa de células ganglionares de la retina para darle sensibilidad a la luz, con un porcentaje de recuperación de la visión del paciente.

“Se trata de una terapia genética en la que se coloca el gen dentro del ojo y devuelve la sensibilidad a la luz a las células,” afirma el Dr. David Birch, Director del Laboratorio de Rose-Silverthorne degeneraciones retinianas y uno de los principales investigadores del estudio junto con el Dr. Yi-Zhong Wang, Director del Laboratorio de la Función Macular en la Fundación Retina del Sudoeste.

“Estamos trabajando junto con RetroSense para desarrollar este nuevo acercamiento al tratamiento para la retinosis pigmentosa” declara el Dr. Wang. “La fundación Retina será la única que dirigirá el estudio y esperamos que se lleve a cabo a finales de este año.”

El estudio no se centrará solo en un tipo específico de RP. Sin embargo, al principio se podrán someter a este estudio los pacientes que padezcan RP avanzada y una percepción visual muy limitada.

“Muchos pacientes con retinosis pigmentosa tienen muchas posibilidades de padecer ceguera. Ahora, existen varios caminos que pueden tener éxito al reestablecer la visión a estas personas,” afirma el Dr. Birch.

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Traducido por María Ángeles Jurado Bello para la Asociación Es Retina Asturias

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