La FDA concede designación RMAT a una terapia en investigación para retinosis pigmentaria

imagen ojo de la web de raytherapeutics

La compañía Ray Therapeutics ha recibido de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) la designación de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT) para su candidato RTx-015, en desarrollo para retinosis pigmentaria. Esta designación se concede a terapias en investigación dirigidas a enfermedades graves cuando existen datos clínicos preliminares que sugieren un posible beneficio en situaciones sin

Retinosis pigmentaria, avanza un ensayo de terapia génica

IAGEN DE CERCA DEL OJO DE UNA PEROSNA

La compañía Ocugen ha anunciado que ya ha finalizado la fase de reclutamiento de pacientes en su ensayo clínico en fase 3 del tratamiento OCU400. Se trata de un estudio especialmente relevante porque incluye a personas con distintos tipos de retinosis pigmentaria, independientemente del gen concreto implicado. Esto es importante. Hasta ahora, muchas terapias génicas solo sirven para mutaciones muy

Descubren nuevas alteraciones genéticas implicadas en la retinosis pigmentaria

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El 9 de enero se ha publicado en Nature Genetics un artículo de gran relevancia para la investigación en retinosis pigmentaria (RP). Abre una nueva vía para mejorar el diagnóstico genético de muchas personas que, hasta ahora, no tenían una explicación clara sobre el origen de su enfermedad. ¿Qué han descubierto exactamente? El estudio demuestra que variantes genéticas en genes

Nuevos datos de seguridad a cinco años sobre MCO-010 en retinosis pigmentaria

IMAGEN WEB NANOSCOPE: DEVOLVIENDO LA LUZ DE LA ESPERANZA

Hace unos días, Nanoscope Therapeutics publicó nuevos resultados de seguridad a largo plazo sobre MCO-010, su terapia optogenética en investigación para personas con retinosis pigmentaria (RP). Desde Acción Visión España ya informamos anteriormente sobre esta línea de trabajo y hoy compartimos esta actualización del estudio de seguimiento EXTEND, que analiza la evolución de los participantes cinco años después de haber

Ayer se conmemoró el Día de la Retina y de la Retinosis Pigmentaria

imagen visión en tunel, caracteristica de la retinosis pigmentaria

Ayer, último domingo de septiembre, se conmemoró el Día de la Retina y de la Retinosis Pigmentaria, una jornada que nos recordó la importancia de dar visibilidad a estas patologías que afectan a miles de personas en España. Uno de los grandes problemas sigue siendo la falta de comprensión social. Todavía sorprende que alguien que usa bastón pueda detenerse a

Un paso más en la búsqueda de tratamientos para la retinosis pigmentaria

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El 19 de agosto, la compañía Aldeyra Therapeutics anunció que ha recibido por parte de la FDA (Agencia del Medicamento de Estados Unidos) la designación de vía rápida (Fast Track) para su fármaco experimental ADX-2191, pensado para la retinosis pigmentaria. ¿Por qué es relevante?Porque hoy en día, no existe ningún tratamiento aprobado para la mayoría de las formas de esta

¿Una sola inyección para tratar la retinosis pigmentaria, sin importar el tipo genético?

imagen primer plano de un niño y un hombre

La compañía estadounidense Nanoscope Therapeutics ha dado un paso importante en su investigación para tratar la retinosis pigmentaria (RP): acaba de iniciar la presentación de su solicitud de autorización a la FDA (la agencia reguladora de medicamentos en EE.UU.) para comercializar su terapia génica MCO-010. Se trata de una “rolling submission”, es decir, una revisión por partes que podría acelerar

Se buscan participantes para Estudio NAC Attack fase 3: protección contra el estrés oxidativo en la retinosis pigmentaria

imagen donde se lee Se buscan participantes para Estudio NAC Attack fase 3: protección contra el estrés oxidativo en la retinosis pigmentaria

La clínica oftalmológica de la Universidad de Tubinga busca participantes para el estudio: Estudio NAC Attack Phase 3: protección contra el estrés oxidativo en la retinosis pigmentaria. Desde enero de 2024, la Clínica Oftalmológica de la Universidad de Tübingen, en Alemania, forma parte del innovador estudio NAC Attack. Este proyecto tiene como objetivo evaluar los efectos de la N-acetilcisteína (NAC),