Compartimos una noticia importante de ASANOL, entidad adherida a Acción Visión España, que puede ser de especial interés para personas afectadas por Neuropatía Óptica Hereditaria de Leber (NOHL/LHON) y sus familias.
ASANOL ha informado de la posibilidad de acceder en Francia a la terapia génica LUMEVOQ® (lenadogene nolparvovec) a través de un programa de uso compasivo. Se trata de una vía excepcional dirigida a determinados pacientes con la mutación mitocondrial m.11778G>A en el gen ND4, siempre que cuenten con diagnóstico genético confirmado y cumplan los criterios clínicos establecidos.
La Neuropatía Óptica Hereditaria de Leber es una enfermedad mitocondrial rara que provoca una pérdida rápida y progresiva de la visión central, generalmente en ambos ojos. Suele afectar con más frecuencia a varones jóvenes y está relacionada con mutaciones en el ADN mitocondrial, que se transmite por vía materna. La mutación m.11778G>A en el gen ND4 es una de las más frecuentes asociadas a esta enfermedad.
Desde ASANOL subrayan que esta posibilidad no supone una autorización automática ni forma parte del ensayo clínico REVISE. Se trata de un procedimiento individual y nominativo, que requiere una valoración rigurosa por parte de especialistas médicos en España y, posteriormente, la autorización de las autoridades sanitarias francesas.
Según la información, el programa francés está orientado principalmente a personas cuyo inicio de la pérdida visual en el primer ojo se haya producido en una ventana temporal de más de 6 meses y menos de 2 años antes del tratamiento.
También se recuerda que la edad y la situación clínica de cada paciente deben valorarse de forma individual. En cualquier caso, la decisión debe corresponder siempre al equipo médico de referencia y al equipo especializado del Hôpital National des Quinze-Vingts, en Francia.
Para una enfermedad rara como la Neuropatía Óptica Hereditaria de Leber, cualquier posible vía de acceso a terapias avanzadas debe recibirse con esperanza, pero también con mucha prudencia. No todas las personas afectadas cumplirán los criterios, y el proceso requiere confirmación genética, informes médicos, valoración especializada y autorización administrativa.
ASANOL ha elaborado una guía detallada con los pasos a seguir para iniciar la solicitud. La entidad invita a las personas con Neuropatía Óptica Hereditaria de Leber que tengan la mutación m.11778G>A en el gen ND4, diagnóstico genético confirmado y que puedan cumplir los criterios clínicos del programa, a ponerse en contacto con la asociación para recibir información personalizada.
Dejamos enlace a la guía a continuación: https://asanol.com/images/documentos/noticias/Comunicado_ASANOL_LUMEVOQ_uso_compasivo_procedimiento_esquema.pdf