La compañía de edición de genomas Editas Medicine anuncia la primera administración de su terapia candidata EDIT-101 para el tratamiento de la amaurosis congénita 10 de Leber (LCA10), un trastorno degenerativo de la retina relacionado con CEP290.
El ensayo clínico BRILLIANCE, diseñado para probar la seguridad de EDIT-101, marca la primera entrega de un medicamento experimental de edición de genes CRISPR a un paciente pediátrico.
En un comunicado de prensa, James C. Mullen, presidente y director ejecutivo de Editas afirma, “Administrar el medicamento experimental al primer paciente pediátrico en el ensayo BRILLIANCE, marca un hito significativo hacia la entrega del potencial de los medicamentos de edición de genes CRISPR que son seguros y efectivos en el tratamiento de LCA10, que a menudo, resulta en una pérdida significativa de la visión y ceguera en una etapa temprana de la vida”.
«Actualmente, no hay tratamientos aprobados para LCA10, y esperamos compartir actualizaciones futuras del ensayo BRILLIANCE, incluido, el intercambio de datos clínicos adicionales, a finales de este año».
Editas comenzó a inscribir a pacientes pediátricos en la cohorte de dosis media del ensayo BRILLIANCE para luego ampliar, con el respaldo del Comité de Monitoreo de Datos Independientes (IDMC), y basado en un análisis de datos de seguridad de un ensayo clínico, en pacientes adultos que probaron niveles de dosis baja y media de la medicina experimental.
Se espera que la porción de dosis media de la cohorte pediátrica se complete en la primera mitad de este año y las pruebas de dosis alta pediátrica comiencen antes de finales de 2022.
“Inscribir a este primer paciente pediátrico en el ensayo BRILLIANCE, es un paso importante para brindar tratamientos que potencialmente cambien la vida de los niños con enfermedades genéticas de la retina. Estamos entusiasmados de participar en una investigación centrada en probar nuevos tratamientos potenciales para enfermedades intratables como LCA10”, afirma el investigador principal del ensayo para el sitio, Tomas S. Aleman, MD (Profesor asociado de investigación Irene Heinz-Given y John LaPorte en Scheie. Eye Institute de la Facultad de Medicina Perelman de la Universidad de Pensilvania y especialista en degeneración de la retina de la División de Oftalmología Pediátrica del Hospital Infantil de Filadelfia (CHOP)).
Antes del inicio de las pruebas pediátricas de EDIT-101, Editas había completado la dosificación de todas las cohortes de adultos en su estudio BRILLIANCE. Los resultados clínicos de esta rama del ensayo demostraron un perfil de seguridad favorable y señales alentadoras de beneficio clínico.
La compañía espera proporcionar una actualización clínica sobre el ensayo en la segunda mitad de 2022, la cual, proporcionará evaluaciones de seguridad y eficacia en todos los pacientes adultos que hayan recibido, al menos, seis meses de evaluaciones de seguimiento.
Incluirá al menos 12 meses de datos sobre la cohorte de adultos de dosis media y al menos seis meses de datos sobre la cohorte de adultos de dosis alta. Además, está ampliando la inscripción en una o más de las cohortes de adultos previamente completadas para explorar la respuesta a la dosis y apoyar el establecimiento de criterios de valoración de ensayos de registro, también previstos para fin de año.