Ensayo clínico en retinosis pigmentaria para mutaciones en el gen CRB1

La empresa HORAMA firma un acuerdo de licencia exclusivo con Leiden University Medical Centro dirigido a la investigación en mutaciones del gen CRB1 para tratar las distrofias hereditarias de la retina(DHR).

Las variantes patogénicas de este gen provoca una serie de patologías de retina muy heterogéneas, siendo las más prevalentes, en la población española, con un 20 % en la Amaurosis Congénita de Leber (LCA-8) y Retinosis Pigmentaria (RP-12).

Por este motivo, estamos creando un grupo de familias afectadas por este gen, a las que ya recibieron su diagnóstico a través del test genético y que estén interesadas en participar en los futuros ensayos clínicos del 2023.

Si vuestro gen es el CRB1 o conocéis familias sería importante que informaráis a las familias interesadas, que se pusieran en contacto con nosotros en el siguiente correo electrónico.La persona de contacto es Miguel Ruiz desde Sevilla.

El incremento en el desarrollo de la cartera de terapia génica de la empresa HORONA para el tratamiento de DHR conducirán a un segundo programa clínico para 2023

HORAMA SA, empresa de biotecnología francesa, centrada en la terapia génica para el tratamiento de enfermedades raras de origen genético oftalmología, ha anunciado un acuerdo de licencia exclusivo con Leiden University Medical Center (LUMC) por los derechos globales a un programa de terapia génica para el tratamiento de Distrofia hereditarias de la retina asociada con mutaciones patógenas del gen CRB1, una enfermedad rara que provoca condiciones oftálmicas devastadora que conduce a la ceguera.

«Estamos muy contentos con este acuerdo con LUMC, una institución académica líder. Que aporta científicos de elevado prestigio en el campo de la terapia génica como Jan Wijnholds, para incrementar nuestro liderazgo en terapia génica. Esta colaboración nos permite incrementar nuestra cartera de Tratamientos de terapia génica para afecciones oftálmicas para las cuales no existe terapias”, comentó Christine Placet, CEO de HORAMA.

«Nuestros estudios en los últimos 20 años dieron como resultado el desarrollo de una plataforma destinada al estudio y generación de terapias para niños con mutaciones patogénicas de CRB1. El principal obstáculo para probar nuestros novedosos productos de terapia génica en estudios clínicos fueron los altos costos de la fase de desarrollo clínico. Por lo tanto, estamos entusiasmados con este acuerdo de investigación con El equipo de HORAMA, que es un experto global en este campo ”, comentó Jan Wijnholds, LUMC.

Según el acuerdo, HORAMA recibirá una licencia mundial exclusiva para la patente y derechos para el fármaco candidato (denominado HORA ‐ 001). A cambio de estos derechos, LUMC recibirá un pago inicial que no ha sido revelado.

HORAMA será responsable de llevar la terapia génica al mercado con la finalización de los estudios preclínicos y clínicos. Según los plazos actuales, y sujeto a revisión regulatoria, HORAMA espera iniciar un estudio clínico de Fase I / II con HORA‐ 001 en 2023.

Ambas partes han cerrado un acuerdo de desarrollo no clínico con el Centro médico de la Universidad de Leiden (LUMC), dirigido por el Dr. Jan Wijnholds, líder del equipo y miembro del personal permanente en el Departamento de Oftalmología de LUMC.