Investigadores del Instituto Nacional del Ojo (NEI), parte de los Institutos Nacionales de la Salud, en Estados Unidos, han desarrollado una terapia génica que rescata los defectos de los cilios en las células de la retina afectadas por un tipo de Amaurosis Congénita de Leber (LCA), una enfermedad que provoca ceguera en la primera infancia, usando organoides de retina derivados de pacientes.
A la luz de los hallazgos obtenidos en el estudio, el equipo sigue trabajando en el gen NPHP5 de cara a mejorar el tratamiento contra esta afección causante de la ceguera.
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