La Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido (MHRA) ha aceptado la solicitud condicional de comercialización de Tinlarebant, el fármaco oral desarrollado por Belite Bio para la enfermedad de Stargardt. Este paso no supone aún una aprobación, pero sí abre la vía para que el medicamento pueda evaluarse con prioridad mientras se completan los datos del ensayo clínico en marcha.
¿En qué punto está Tinlarebant?
La aceptación se basa en los resultados provisionales del estudio DRAGON (Fase III). En este ensayo participan adolescentes diagnosticados con enfermedad de Stargardt en centros de investigación de varios países. Los datos intermedios apuntan a que Tinlarebant podría ralentizar la progresión de la atrofia retiniana, uno de los aspectos más relevantes de la enfermedad.
Tinlarebant actúa reduciendo los niveles de RBP4, una proteína encargada de transportar retinol (vitamina A) a la retina. Al disminuir este transporte, se reduce la formación de bisretinoides, compuestos que se acumulan en el epitelio pigmentario de la retina y que están implicados en la degeneración característica de la STGD1.
La autorización condicional permite que el proceso siga avanzando mientras la compañía aporta los resultados finales del ensayo, previstos para finales de 2025. Si esos datos confirman el beneficio observado hasta ahora, Tinlarebant podría convertirse en el primer tratamiento aprobado para la enfermedad de Stargardt, algo muy esperado por familias y profesionales.
La enfermedad de Stargardt es una patología hereditaria de inicio temprano que afecta a la mácula y provoca pérdida progresiva de visión central. A día de hoy no existe ningún tratamiento aprobado, por lo que cada avance regulatorio o clínico genera expectativa y seguimiento por parte de las personas afectadas y del entorno sanitario y científico.
Noticias como esta nos llenan de ilusión y nos recuerdan que poco a poco se abren nuevas oportunidades para mejorar la vida de quienes vivimos con patologías visuales.
Enlace a la noticia original a continuación: https://www.biospace.com/press-releases/belite-bio-announces-uks-medicines-and-healthcare-products-regulatory-agency-agrees-to-conditional-marketing-authorization-application-based-on-interim-analysis-results-for-the-treatment-of-stargardt-disease-with-tinlarebant?utm_source=chatgpt.com
Que Dios permita que sea un medicamento sanador para más de una persona que sufre esa patología
Tengo una niña de 10 años que la padece