La compañía Alkeus Pharmaceuticals ha anunciado el inicio del estudio internacional de fase 3 NORTHSTAR, después de administrar la primera dosis del tratamiento en investigación a uno de los participantes del ensayo.
El estudio evaluará la eficacia y la seguridad del gildeuretinol oral (ALK-001), un fármaco diseñado para reducir la formación de compuestos tóxicos derivados de la vitamina A que, en las personas con enfermedad de Stargardt, se acumulan en la retina y contribuyen al deterioro progresivo de la visión. Los investigadores analizarán si este tratamiento es capaz de ralentizar el crecimiento de las lesiones atróficas en la retina y ayudar a preservar la función visual a lo largo del tiempo.
NORTHSTAR es un ensayo clínico internacional en el que está previsto que participen alrededor de 230 personas de entre 8 y 45 años con formas avanzadas de la enfermedad. El estudio, que tendrá una duración de 24 meses, se desarrollará en más de cincuenta centros repartidos por distintos países y comparará los resultados obtenidos con gildeuretinol frente a un placebo.
Uno de los aspectos más destacados de esta investigación es que no solo se estudiará la evolución anatómica de la retina, sino también cómo afecta el tratamiento a la visión en situaciones cotidianas, especialmente en condiciones de baja iluminación. Muchas personas con enfermedad de Stargardt experimentan dificultades para desenvolverse en entornos con poca luz incluso en fases tempranas de la enfermedad, por lo que los investigadores consideran fundamental evaluar este aspecto.
Según los datos publicados por la compañía, más de 400 pacientes han recibido ya gildeuretinol en estudios previos, algunos de ellos durante varios años. Hasta el momento, el tratamiento ha mostrado un perfil de seguridad favorable y no se han observado efectos secundarios relacionados con alteraciones en la percepción del color, problemas de adaptación a la oscuridad o ceguera nocturna.
La enfermedad de Stargardt suele manifestarse durante la infancia o la juventud y está causada, en la mayoría de los casos, por alteraciones en el gen ABCA4. Estas alteraciones provocan la acumulación de sustancias tóxicas en la retina que dañan de forma progresiva las células responsables de la visión central. Aunque actualmente no existen tratamientos aprobados, el avance de la investigación y la puesta en marcha de nuevos ensayos clínicos continúan ofreciendo esperanza a miles de personas y familias en todo el mundo.