Stargardt

La MHRA acepta la solicitud condicional de comercialización de Tinlarebant para enfermedad de Stargardt

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slogan web de belite bio tratar lo intratable aportando conocimiento sobre la salud

La Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido (MHRA) ha aceptado la solicitud condicional de comercialización de Tinlarebant, el fármaco oral desarrollado por Belite Bio para la enfermedad de Stargardt. Este paso no supone aún una aprobación, pero sí abre la vía para que el medicamento pueda evaluarse con prioridad mientras se completan los datos del ensayo

La importancia del estudio genético

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investigadora en laboratorio

Los estudios genéticos son hoy una herramienta clave para entender y diagnosticar las enfermedades de origen hereditario, también en oftalmología. Gracias a la secuenciación del ADN es posible identificar el gen o los genes responsables de una patología, lo que aporta ventajas fundamentales: confirmar un diagnóstico, orientar el tratamiento más adecuado, evitar confusiones y, además, ofrecer un asesoramiento genético correcto

Lo último en investigación sobre patologías visuales

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Oftalmóloga examinando la visión a una paciente

En Acción Visión España seguimos muy de cerca los avances científicos que pueden cambiar la vida de las personas con baja visión o ceguera. Y hoy queremos compartir buenas noticias. En el último mes, distintos equipos de investigación de todo el mundo han dado pasos importantes en el tratamiento de enfermedades hereditarias de la retina, la regeneración del nervio óptico,

Nuevo avance en la investigación para tratar la enfermedad de Stargardt

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imagen adn y de un ojo

Ocugen, Inc. ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha dado luz verde para avanzar con un ensayo clínico confirmatorio de fase 2/3 de su terapia génica OCU410ST, destinada al tratamiento de la enfermedad de Stargardt. Este paso es fundamental, ya que, si los resultados son positivos, podría ser la base para solicitar la

Mantente al día de la Investigación

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teclado donde se lee en una tecla información y dedo pulsando dicha tecla

En esta sección encontrarás una recopilación de noticias relacionadas con avances en diversas áreas de la salud y la investigación. Sistema Nervioso Central Oftalmología Terapia Génica (CGT) Enfermedades Raras Inteligencia Artificial Webinars y Talleres Esta recopilación de noticias ha sido elaborada por Miguel Ruiz Carrasco, presidente de la Asociación CRB1 España. Pueden contactar con él en el correo electrónico miguelruiz@crb1.es.

Avances en el tratamiento de la enfermedad de Stargardt

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Clínica Oftalmológica Infantil

Alkeus Pharmaceuticals ha anunciado que la FDA ha otorgado al medicamento en investigación gildeuretinol (ALK-001) las designaciones de Enfermedad Pediátrica Rara y Vía Rápida. Estas clasificaciones subrayan el potencial del gildeuretinol como una opción innovadora para tratar la enfermedad de Stargardt, una patología ocular progresiva y sin tratamiento aprobado hasta ahora. ¿Qué es el gildeuretinol? El gildeuretinol es una terapia

Nanoscope Therapeutics Anuncia Resultados Prometedores en Terapia Génica para la Retinosis Pigmentaria

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imagen de laboratorio

Nanoscope Therapeutics, Inc., una empresa de biotecnología en fase de aprobación de solicitud de licencia biológica (BLA), ha anunciado resultados positivos de dos años de su ensayo clínico RESTORE, de fase 2b, para MCO-010, su terapia génica optogenética destinada a restaurar la visión en pacientes con retinosis pigmentaria (RP) avanzada. Estos resultados fueron presentados el 20 de octubre de 2024

Día Internacional de la Enfermedad de Stargardt – 6 de Marzo

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ojos de un niño

Hoy, 6 de marzo, es el Día Internacional de la Enfermedad de Stargardt. Este día está dedicado a aumentar la conciencia sobre la Enfermedad de Stargardt, una enfermedad genética que afecta la visión central y que es la forma más común de degeneración macular juvenil. Pese a ser la primera causa de distrofia macular hereditaria en la infancia, está considerada