Hace unos días, Nanoscope Therapeutics publicó nuevos resultados de seguridad a largo plazo sobre MCO-010, su terapia optogenética en investigación para personas con retinosis pigmentaria (RP). Desde Acción Visión España ya informamos anteriormente sobre esta línea de trabajo y hoy compartimos esta actualización del estudio de seguimiento EXTEND, que analiza la evolución de los participantes cinco años después de haber recibido la terapia.
Este seguimiento incluye a diez personas con RP avanzada que participaron en el ensayo clínico de Fase 1/2a, en el que recibieron una única inyección intravítrea de MCO-010. El objetivo de EXTEND era comprobar si el tratamiento mantenía un perfil de seguridad estable con el paso del tiempo.
Cinco años de seguimiento: perfil de seguridad estable
Según los datos publicados, la terapia ha mostrado un buen perfil de seguridad durante todo el periodo de seguimiento.
No se han identificado efectos adversos graves ni señales de seguridad nuevas. La inflamación detectada en algunos casos fue leve y transitoria, y no hubo abandonos del estudio.
La compañía destaca que estos resultados respaldan la tolerabilidad de MCO-010 incluso años después de la administración de una única inyección.
Calidad de vida y evolución clínica
En el ensayo inicial, las personas que recibieron la dosis más alta mostraron mejoras significativas en agudeza visual durante el primer año.
A lo largo de los cinco años posteriores, los participantes continuaron informando de estabilidad o mejora en aspectos de calidad de vida relacionados con actividades a distancia y con su autonomía.
Estos datos se presentaron recientemente en la 34ª edición de la Vitreo Retinal Society – India.
Próximos pasos de MCO-010
MCO-010 es una terapia optogenética diseñada para activar células retinianas residuales mediante la plataforma Multi-Characteristic Opsin (MCO).
Nanoscope ha iniciado la presentación progresiva de su solicitud ante la FDA para el tratamiento de personas con RP severa. También está investigando el uso de esta terapia en enfermedad de Stargardt, y prevé iniciar un ensayo de Fase 2 para atrofia geográfica a finales de 2025.
Seguiremos atentos a la evolución de esta vía de investigación, que continúa avanzando dentro del campo de las enfermedades degenerativas de la retina.