La compañía Ocugen ha anunciado que ya ha finalizado la fase de reclutamiento de pacientes en su ensayo clínico en fase 3 del tratamiento OCU400. Se trata de un estudio especialmente relevante porque incluye a personas con distintos tipos de retinosis pigmentaria, independientemente del gen concreto implicado.
Esto es importante. Hasta ahora, muchas terapias génicas solo sirven para mutaciones muy específicas, lo que deja fuera a una gran parte de las personas con esta patología. En este caso, el enfoque es diferente: intentar actuar sobre un mecanismo común de la retina, con la idea de que pueda beneficiar a un número mucho mayor de pacientes.
El ensayo, que ha contado con 140 participantes, analizará durante un año cómo evoluciona la función visual. Los primeros resultados se esperan a principios de 2027, y podrían ser clave para avanzar hacia una posible aprobación del tratamiento.
Además, los datos previos que ya se conocen de fases anteriores apuntan a algo relevante: en algunos pacientes se ha observado mantenimiento de la visión o incluso cierta mejoría a lo largo del tiempo, sin problemas importantes de seguridad asociados al tratamiento. Son resultados iniciales, pero ayudan a entender por qué este tipo de investigación está generando tanto interés.
La retinosis pigmentaria engloba un conjunto amplio de enfermedades hereditarias que afectan a la retina y que, con el paso del tiempo, pueden provocar una pérdida significativa de visión. Actualmente, las opciones de tratamiento son limitadas en la mayoría de los casos, por lo que cada avance en investigación abre nuevas posibilidades.
Es importante recordar que hablamos de investigación en curso y que todavía habrá que esperar a los resultados finales para conocer su alcance real.
Fuente: OCUGEN