Sepul Bio Continúa el Trabajo Pionero de ProQR Therapeutics para el Tratamiento del Síndrome de Usher

En Acción Visión España queremos compartir una noticia: Sepul Bio, una unidad innovadora de negocio de Laboratorios Théa, ha dado un importante paso al continuar con el trabajo pionero iniciado por ProQR Therapeutics.

El pasado 12 de diciembre de 2024, Sepul Bio anunció la administración de la primera dosis al primer participante clínico en el estudio LUNA. Este ensayo clínico, también conocido como SB-421a-006, es un estudio de fase 2b que evalúa la seguridad y eficacia de ultevursen, una terapia experimental basada en ARNm dirigida a personas con síndrome de Usher tipo 2a o retinitis pigmentosa no sindrómica causada por variantes en el exón 13 del gen USH2A.

Sobre el Estudio LUNA

El estudio LUNA tiene una duración de dos años y busca inscribir a 81 participantes, tanto adultos como niños mayores de ocho años, afectados por retinitis pigmentosa asociada a mutaciones específicas en el gen USH2A. El primer sitio clínico activo está ubicado en los Estados Unidos, y Sepul Bio tiene previsto abrir más centros en los próximos meses.

¿Cómo Funciona Ultevursen?

Ultevursen es una terapia basada en ARN mensajero (ARNm) que utiliza oligonucleótidos antisentido (AON) para tratar las mutaciones en el exón 13 del gen USH2A. Estos fragmentos personalizados de ADN o ARN se unen al ARNm para evitar que se traduzca el exón mutado, un proceso conocido como omisión de exón. Gracias a esta innovación, el ARNm restante puede procesarse normalmente, permitiendo la producción de una proteína USH2A funcional, incluso con la mutación omitida.

El Papel de Sepul Bio

Sepul Bio, como unidad dedicada de Laboratorios Théa, lidera el desarrollo de terapias de ARNm transformadoras para enfermedades hereditarias de la retina. Además del ultevursen, también trabajan en el desarrollo de sepofarsen, otra prometedora terapia oftálmica.

El equipo de Sepul Bio, formado en diciembre de 2023, ha trabajado intensamente para reiniciar el programa de ultevursen y avanzar en su desarrollo. El objetivo principal es llevar esta posible terapia a la comunidad de pacientes con USH2A lo antes posible.

Andrew Bolan, director de defensa de pacientes y miembro clave del equipo, continuará informando a las personas afectadas y sus familias sobre los avances del programa. Para cualquier consulta, se puede contactar con Sepul Bio en el correo electrónico: contact@sepulbio.com.

En Acción Visión España celebramos estos avances y seguimos atentos a las novedades.

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