La empresa de biotecnología Ocugen proporcionó una actualización sobre el ensayo clínico de fase 1/2 para OCU400 , su terapia génica modificadora emergente, que proporciona copias del gen NR2E3 para mejorar la regulación de múltiples funciones en la retina, incluyendo: mantenimiento y desarrollo de fotorreceptores, metabolismo, fototransducción, inflamación y supervivencia celular
Avances en el tratamiento de la enfermedad de Stargardt
Alkeus Pharmaceuticals ha anunciado que la FDA ha otorgado al medicamento en investigación gildeuretinol (ALK-001) las designaciones de Enfermedad Pediátrica Rara y Vía Rápida. Estas clasificaciones subrayan el potencial del gildeuretinol como una opción innovadora para tratar la enfermedad de Stargardt, una patología ocular progresiva y sin tratamiento aprobado hasta ahora. ¿Qué es el gildeuretinol? El gildeuretinol es una terapia