Atsena Therapeutics ha anunciado la finalización de la dosificación en la Parte A del estudio LIGHTHOUSE, un ensayo clínico de fase I/II diseñado para evaluar la seguridad y eficacia de la inyección subretinal de ATSN-201 en el tratamiento de la retinosquisis ligada al cromosoma X (XLRS). Este candidato a terapia génica emplea la cápside AAV.SPR, desarrollada por Atsena, para lograr niveles terapéuticos de expresión génica en los fotorreceptores de la retina central, evitando al mismo tiempo los riesgos quirúrgicos asociados al desprendimiento foveal.
Resultados preliminares prometedores
En esta primera parte del ensayo, nueve pacientes adultos han recibido tres niveles de dosis diferentes de ATSN-201. Según el Dr. Kenji Fujita, director médico de Atsena, se han observado beneficios tanto estructurales como funcionales en todos los niveles de dosis, sin reportar eventos adversos graves relacionados con el tratamiento.
“La recopilación de datos de esta primera fase valida el uso de nuestra nueva cápside para tratar de manera eficaz enfermedades hereditarias de la retina y proporciona una base sólida para avanzar hacia la Parte B del ensayo”, afirmó el Dr. Fujita.
Una enfermedad sin tratamiento aprobado
La XLRS es una enfermedad hereditaria que afecta principalmente a varones y suele diagnosticarse en la infancia. Se caracteriza por una división anormal de las capas de la retina (esquisis), lo que provoca una pérdida progresiva de agudeza visual que no puede corregirse con gafas, y finalmente ceguera. Se estima que afecta a unas 30.000 personas en Estados Unidos y Europa. Actualmente, no existen tratamientos aprobados para esta enfermedad.
Compromiso con los pacientes
Patrick Ritschel, director ejecutivo de Atsena, destacó la importancia de este hito:
“Completar la dosificación de la Parte A supone un gran paso adelante para los pacientes con XLRS. Además, nuestra tecnología podría beneficiar a quienes padecen otras enfermedades hereditarias de la retina, gracias al potencial de nuestra novedosa cápside.”
Acerca de la cápside AAV.SPR
La tecnología AAV.SPR permite que el vector se propague lateralmente desde el sitio de la inyección subretinal, facilitando una transducción segura y eficiente de la retina central. Esto es especialmente relevante en pacientes con XLRS, donde las cavidades de esquisis predominan en esta región. En estudios preclínicos, AAV.SPR ha demostrado una expresión eficaz del gen terapéutico más allá de los márgenes de la ampolla de inyección, algo que no logran los vectores AAV convencionales.
Esta tecnología elimina la necesidad de procedimientos quirúrgicos invasivos, como el desprendimiento foveal, y no genera inflamación en dosis clínicamente relevantes.
Para más información sobre AAV.SPR y su funcionamiento, visita: Atsena Therapeutics.
Sobre Atsena Therapeutics
Atsena Therapeutics es una empresa en fase clínica dedicada a desarrollar terapias génicas innovadoras para revertir o prevenir la ceguera causada por enfermedades hereditarias de la retina. Su principal programa, ATSN-201, se centra en la XLRS y se encuentra en fase I/II. Además, Atsena trabaja en terapias como ATSN-101, dirigida a la amaurosis congénita de Leber tipo 1 (LCA1), que ya ha completado un ensayo clínico de fase I/II con resultados positivos.
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