Ocugen, Inc. ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha dado luz verde para avanzar con un ensayo clínico confirmatorio de fase 2/3 de su terapia génica OCU410ST, destinada al tratamiento de la enfermedad de Stargardt. Este paso es fundamental, ya que, si los resultados son positivos, podría ser la base para solicitar la
Fondo La distrofia retiniana causada por la deficiencia genética de AIPL1 causa un deterioro grave y rápidamente progresivo de la visión desde el nacimiento. Intentamos evaluar si la intervención temprana mediante terapia de suplementación genética era segura y podía mejorar los resultados en niños con esta afección. Métodos Este estudio clínico no aleatorizado, de un solo brazo, realizado en el Reino Unido,
Comenzamos el 2025 destacando algunas de las noticias más relevantes sobre avances científicos, accesibilidad y salud visual: Salud visual 1. Terapia génica para la degeneración macular hereditariaLa edición genética sigue avanzando, y nuevos estudios demuestran su eficacia en abordar la degeneración macular hereditaria en modelos humanos y de primates.Leer más 2. RhyGaze: nueva terapia para restaurar la visiónCon una financiación
Atsena Therapeutics ha anunciado la finalización de la dosificación en la Parte A del estudio LIGHTHOUSE, un ensayo clínico de fase I/II diseñado para evaluar la seguridad y eficacia de la inyección subretinal de ATSN-201 en el tratamiento de la retinosquisis ligada al cromosoma X (XLRS). Este candidato a terapia génica emplea la cápside AAV.SPR, desarrollada por Atsena, para lograr
En esta sección encontrarás una recopilación de noticias relacionadas con avances en diversas áreas de la salud y la investigación. Sistema Nervioso Central Oftalmología Terapia Génica (CGT) Enfermedades Raras Inteligencia Artificial Webinars y Talleres Esta recopilación de noticias ha sido elaborada por Miguel Ruiz Carrasco, presidente de la Asociación CRB1 España. Pueden contactar con él en el correo electrónico miguelruiz@crb1.es.
Un estudio reciente analiza los resultados de la terapia génica con voretigene neparvovec (Luxturna) en pacientes pediátricos con con distrofia hereditaria de retina mediada por el gen RPE65. Este tratamiento innovador busca mejorar la función visual en una patología que, hasta ahora, carecía de opciones terapéuticas eficaces. Detalles del estudio El estudio revisó de forma retrospectiva los registros de seis
Nanoscope Therapeutics, Inc., una empresa de biotecnología en fase de aprobación de solicitud de licencia biológica (BLA), ha anunciado resultados positivos de dos años de su ensayo clínico RESTORE, de fase 2b, para MCO-010, su terapia génica optogenética destinada a restaurar la visión en pacientes con retinosis pigmentaria (RP) avanzada. Estos resultados fueron presentados el 20 de octubre de 2024
La terapia génica ha avanzado notablemente para tratar enfermedades oculares, como la retinitis pigmentaria (RP), la degeneración macular asociada a la edad (DMAE) y la amaurosis congénita de Leber (ACL). Estos tratamientos exploran diferentes enfoques, como el reemplazo de genes defectuosos, la administración de moléculas que reparan las células o el uso de terapia optogenética para mejorar la función visual