terapia génica

Resultados prometedores de la terapia génica con Luxturna en niños con distrofia hereditaria de retina

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PORTADA PERIÓDICO DONDE SE LEE "BUENAS NOTICIAS"

Un estudio reciente analiza los resultados de la terapia génica con voretigene neparvovec (Luxturna) en pacientes pediátricos con con distrofia hereditaria de retina mediada por el gen RPE65. Este tratamiento innovador busca mejorar la función visual en una patología que, hasta ahora, carecía de opciones terapéuticas eficaces. Detalles del estudio El estudio revisó de forma retrospectiva los registros de seis

Nanoscope Therapeutics Anuncia Resultados Prometedores en Terapia Génica para la Retinosis Pigmentaria

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imagen de laboratorio

Nanoscope Therapeutics, Inc., una empresa de biotecnología en fase de aprobación de solicitud de licencia biológica (BLA), ha anunciado resultados positivos de dos años de su ensayo clínico RESTORE, de fase 2b, para MCO-010, su terapia génica optogenética destinada a restaurar la visión en pacientes con retinosis pigmentaria (RP) avanzada. Estos resultados fueron presentados el 20 de octubre de 2024

Avances en Terapia Génica: Ensayos Clínicos y Tratamientos

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imagen adn y de un ojo

La terapia génica ha avanzado notablemente para tratar enfermedades oculares, como la retinitis pigmentaria (RP), la degeneración macular asociada a la edad (DMAE) y la amaurosis congénita de Leber (ACL). Estos tratamientos exploran diferentes enfoques, como el reemplazo de genes defectuosos, la administración de moléculas que reparan las células o el uso de terapia optogenética para mejorar la función visual

Mejoras en la visión de pacientes con amaurosis congénita de Leber mediante terapia génica

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teclado donde se lee en una tecla información y dedo pulsando dicha tecla

Los pacientes con una enfermedad hereditaria rara que afecta su visión han experimentado mejoras rápidas, a veces sustanciales, en su visión después de participar en un ensayo de terapia genética. Esta rara enfermedad hereditaria puede provocar que las personas pierdan gran parte de la visión en una etapa temprana de la infancia. Pero, según se informa, los pacientes que participaron

Guía rápida para encontrar ensayos clínicos en Clinical Trials

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Científica médica analizando datos en el laboratorio

Si estás interesado en participar en un ensayo clínico o simplemente quieres saber más sobre ello, ClinicalTrials.gov es una web donde poder encontrar mucha información. A continuación, te ayudamos a usarla para encontrar ensayos clínicos: Paso 1: Acceder a ClinicalTrials.gov Primero, ve a ClinicalTrials.gov. Verás varios filtros de búsqueda básicos que puedes usar para empezar a buscar ensayos clínicos. Paso

Descubre Clinical Trials: Recurso para Entender los Ensayos Clínicos

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investigador en laboratorio

ClinicalTrials.gov es una plataforma gestionada por la Biblioteca Nacional de Medicina de EE.UU., diseñada para ofrecer información detallada sobre ensayos clínicos realizados en todo el mundo. Este sitio es un recurso tanto para profesionales de la salud como para pacientes y familias que buscan comprender mejor las investigaciones clínicas y cómo podrían participar en ellas. ¿Qué es la Investigación Clínica

Abril, la primera niña tratada con terapia génica para curar la sordera

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Una técnico auxiliar realiza una prueba auditiva a la pequeña Abril junto a su madre, María Montaña Gil. Foto de PABLO LASAOSA

Pasados unos meses del nacimiento de su segunda hija, a la que llamaron Abril, Daniel y María Montaña decidieron recurrir a experimentos cada vez más ruidosos. Primero cerraron puertas, luego dieron verdaderos portazos, pusieron música a todo volumen, estallaron globos sin previo aviso. Pero su hija ni se inmutó, para sorpresa de su hermana mayor, María, que se sobresaltaba cada

OCUGEN presenta resultados de sus ensayos clínicos de terapia génica.

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La empresa de biotecnología Ocugen proporcionó una actualización sobre el ensayo clínico de fase 1/2 para OCU400 , su terapia génica modificadora emergente, que proporciona copias del gen NR2E3 para mejorar la regulación de múltiples funciones en la retina, incluyendo: mantenimiento y desarrollo de fotorreceptores, metabolismo, fototransducción, inflamación y supervivencia celular