Últimos avances prometedores en Terapias para la Amaurosis Congénita de Leber.

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La empresa Editas Medicine, especializada en el desarrollo de terapias de edición génica, ha anunciado el reclutamiento de pacientes pediátricos en el ensayo Brilliance.

Este ensayo clínico de fase 1/2 se inició el año pasado y se basa en la metodología de edición génica CRISPR para eliminar la mutación intrónica c.2991+1655A>G, que produce ARN mensajeros aberrantes.

Un comité independiente de expertos (IDMC) ha autorizado el inicio del estudio con pacientes pediátricos, tras analizar los resultados de seguridad de la terapia que han sido positivos en los primeros grupos de pacientes adultos.

Además, Editas Medicine también ha empezado a reclutar pacientes adultos para el grupo en el que se administrará la dosis más alta del estudio, y prevé hacer públicos los primeros resultados clínicos del estudio Brilliance el próximo mes de septiembre.

Terapia génica para el gen GUCY2D de Atsena Therapeutics

La empresa Atsena Therapeutics publicó en mayo los primeros resultados de un ensayo clínico en curso (también de fase 1/2), en el que se estudia la seguridad y eficacia de la primera terapia génica para otra forma de amaurosis congénita de Leber, producida por mutaciones en el gen GUCY2D. Este gen es el responsable de un 20% de los casos de amaurosis congénita de Leber.

Atsena ha presentado los resultados de los primeros tres pacientes (adultos con pérdida avanzada de visión), que han recibido la dosis más baja del tratamiento. En los 9 meses siguientes a la administración, no se detectó ni toxicidad ni efectos adversos graves relacionados con la terapia. En dos de los pacientes se ha producido una mejora de la función de los bastones y se ha mantenido estable la agudeza visual. Uno de ellos ha experimentado también una mejora de las respuestas pupilares y, el tercer paciente, una mejora de la agudeza visual.

Atsena continuará estudiando la terapia génica de GUCY2D en pacientes que aún no presentan una gran pérdida visual, a los que se administrarán dosis más altas de la terapia.

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