La compañía estadounidense Nanoscope Therapeutics ha dado un paso importante en su investigación para tratar la retinosis pigmentaria (RP): acaba de iniciar la presentación de su solicitud de autorización a la FDA (la agencia reguladora de medicamentos en EE.UU.) para comercializar su terapia génica MCO-010. Se trata de una “rolling submission”, es decir, una revisión por partes que podría acelerar el proceso de evaluación y, si todo va bien, llevar a una aprobación completa a principios de 2026.
Lo más relevante de esta terapia es que no se dirige a un subtipo genético concreto, como ocurre con la mayoría de los tratamientos actuales en fase de estudio, sino que está diseñada para ser agnóstica al gen, es decir, aplicable a personas con RP independientemente de la mutación concreta que tengan. Esto es especialmente importante en una patología como esta, que se puede originar por muchos genes distintos.
MCO-010 se administra mediante una única inyección intravítrea en consulta (sin cirugía), y actúa activando las células bipolares de la retina para hacerlas sensibles a la luz, aprovechando las conexiones visuales que aún quedan tras la pérdida de fotorreceptores. En el ensayo clínico RESTORE (fase 2b), los resultados fueron prometedores: mejoras significativas en agudeza visual mantenidas durante al menos tres años, sin efectos adversos graves en los ojos tratados.
Aunque todavía queda camino hasta que esta terapia esté disponible, este hito supone la primera vez que la FDA valora una terapia génica agnóstica para una enfermedad hereditaria de la retina. Si se aprueba, podría cambiar el estándar de atención para miles de personas con RP que hoy no tienen acceso a ningún tratamiento con potencial restaurador.
Desde Acción Visión España seguiremos atentos a esta evolución, conscientes de lo que representa para quienes vivimos con patologías visuales sin opciones terapéuticas disponibles hasta el momento.
Hola buenos días soy de Venezuela y estás noticias me da esperanza para mí hijo
me alegra mucho que la ciencia avanza cada día más
Pero esa inyección es solo para ese gen 010 ?
Hola Blanca, gracias por escribirnos.
Lo más relevante de esta terapia es que no se dirige a un subtipo genético concreto, como ocurre con la mayoría de los tratamientos actuales en fase de estudio, sino que está diseñada para ser agnóstica al gen, es decir, aplicable a personas con RP independientemente de la mutación concreta que tengan. Esto es especialmente importante en una patología como esta, que se puede originar por muchos genes distintos.
Un saludo.
Hola feliz día
Gracias por responder
Me gustaría saber cómo sería el procedimiento si quiero que no hijo obtenga esa inyección ya que somos de Venezuela y me imagino que para que llegue aquí puede tardar años
Bs días. Esta sería una alternativa para personas con retinitis avanzada y que ya están con ceguera en un 80 90 o 100%?
Hola Lorenza, gracias por escribirnos. En la web de nanoscope comentan que la terapia de Nanoscope (MCO-010) está diseñada precisamente para personas con retinosis pigmentaria en fases avanzadas.
Se trata de una terapia «agnóstica al gen», es decir, no depende de cuál sea la mutación genética.
En sus ensayos clínicos han participado personas legalmente ciegas que lograron mejorar su visión en más de tres líneas de la tabla visual, sin efectos secundarios graves.
Un abrazo y aquí estamos para lo que necesites
Saludos desde Colombia me gustaría saber si es posible aún ser parte de grupo de voluntarios o como se puede contactar de primera mano a sus creadores. Cuando se cree en países como el mío estará disponible o que requisitos están definidos para ser apto. Mi padre tiene su RP avanzada pero no quiere perderse la dicha de ver su familia … y recuperar parte de su autonomía. Que emoción. Que efectos si sr encontraron con el tratamiento o cuáles son sus riesgos ?
A veces puede ser muy alentador y esperanza .pero
cuando son medicaciones de éste tipo para muchos va ser inalcanzable comprar por los altos precios seguro …mas si son recien lanzados .pero bueno ojala esté al alcanze d todos.si no será igual q nada para muchos.
Una esperanza para mi nietesita de 9 años con RP
Una esperanza Po ara una minusvalía tan devastadora ojala vea a mis hermanos ver antes de irme
Pido tanto que encuentren un tratamiento ,que el saber de estos avances es muy alentador soy de ARGENTINA, a mi hijo se lo diagnosticaron RP a los 13 años el ya tiene 22 y su campo visual a disminuido a solo 10 cm ojalá llegue pronto acá ese tratamiento ,se que el costo va a ser muy elevado pero nada es imposible. Díos bendiga a cada uno de los que trabaja en esto
Hola soy de venezuela y tengo un amigo con esa enfermedad, quisiera saber si el medicamento estará al alcance de muchas personas o ha de ser muy caro, tan caro que no llegue a este país.
Que alegría que haya adelanto para esta enfermedad espero q llegue pronto a España
Hola Mi hijo tiene 27 años y perdió la vista total a raíz de la última pandemia
Le encantaría participar en la prueba experimental, somos de Barcelona España
Gracias
Por su atención
Maria
Buenos días
Mi hermano tiene RP al 100% y también tiene problemas de audición o sea síndrome de Usher.
Me gustaría me informasen para entrar en el cuadro y poder beneficiarme del tratamiento.
Gracias
Un ssludo
Hola tengo este enfermedad desde pequeño estoy muy cansado.. ojalá se encuentran algo.
Hola,
el tratamiento tendría impacto también en el campo visual? o solo en la agudeza visual?