La investigación en enfermedades raras de la retina sigue avanzando y, en algunos casos, empieza a dar pasos relevantes hacia posibles tratamientos. Es el caso de la enfermedad de Stargardt, una patología genética que afecta a la retina y que, a día de hoy, no cuenta con terapias aprobadas.
La compañía biotecnológica Ocugen ha anunciado recientemente la finalización anticipada del proceso de administración del tratamiento en su ensayo clínico fase 2/3 (GARDian3), lo que supone un hito importante dentro del desarrollo de su terapia génica OCU410ST.
¿En qué consiste este estudio?
El ensayo GARDian3 es un estudio internacional, aleatorizado y multicéntrico, diseñado para evaluar la eficacia y seguridad de esta terapia en personas con enfermedad de Stargardt asociada a mutaciones en el gen ABCA4.
En total, han participado 63 personas, desde pacientes en fases tempranas hasta más avanzadas de la enfermedad. El tratamiento se administra mediante una única inyección subretiniana en el ojo con peor agudeza visual.
El objetivo principal es analizar si la terapia consigue reducir el crecimiento de las lesiones atróficas en la retina a lo largo de 12 meses, un indicador clave en la progresión de la enfermedad. También se evaluarán otros aspectos como la agudeza visual o la capacidad de visión en condiciones de baja iluminación.
¿Qué propone esta terapia?
OCU410ST es una terapia génica de tipo “modifier”, es decir, no busca corregir directamente la mutación genética concreta, sino actuar sobre mecanismos biológicos que permitan frenar o ralentizar la degeneración de la retina.
La propuesta es ambiciosa: un tratamiento único que pueda tener efectos duraderos en el tiempo y que sirva para un amplio grupo de personas con Stargardt, independientemente de la mutación específica dentro del gen ABCA4.
Situación actual y próximos pasos
Uno de los aspectos más destacables es que el ensayo ha completado el reclutamiento y la administración del tratamiento en menos de nueve meses, lo que refleja un alto grado de implicación tanto de investigadores como de pacientes.
En cuanto a resultados:
- Se espera un primer análisis intermedio en el tercer trimestre de 2026
- Los resultados principales llegarían en el segundo trimestre de 2027
- Si los datos son positivos, la compañía prevé solicitar autorización regulatoria a partir de ese mismo año
Hasta el momento, los datos disponibles indican un perfil de seguridad favorable, sin eventos adversos graves relacionados con el tratamiento.
Aunque todavía estamos ante un ensayo en curso y no hay resultados de eficacia definitivos, este tipo de avances son relevantes en un contexto donde las opciones terapéuticas siguen siendo muy limitadas.
La enfermedad de Stargardt suele aparecer a edades tempranas y conlleva una pérdida progresiva de la visión central, por lo que cualquier estrategia que permita ralentizar su evolución podría tener un impacto importante en la calidad de vida de las personas afectadas.
Fuente: OCUGEN