Alkeus Pharmaceuticals ha anunciado que la FDA ha otorgado al medicamento en investigación gildeuretinol (ALK-001) las designaciones de Enfermedad Pediátrica Rara y Vía Rápida. Estas clasificaciones subrayan el potencial del gildeuretinol como una opción innovadora para tratar la enfermedad de Stargardt, una patología ocular progresiva y sin tratamiento aprobado hasta ahora.
¿Qué es el gildeuretinol?
El gildeuretinol es una terapia oral diseñada para ralentizar la acumulación de subproductos tóxicos en la retina, causantes de la pérdida de visión característica de la enfermedad de Stargardt. En estudios preclínicos, ha demostrado su capacidad para proteger la función visual y prevenir el daño retiniano.
Resultados de los ensayos clínicos
En el marco del programa TEASE, los ensayos clínicos han mostrado resultados prometedores:
- TEASE-1: En un estudio controlado con placebo de 24 meses, el gildeuretinol redujo en un 21,6% la tasa de crecimiento de lesiones atróficas en la retina.
- TEASE-3: En pacientes en fases iniciales, el tratamiento estabilizó la visión y evitó el avance de la enfermedad durante periodos de hasta seis años.
Ambos estudios han destacado el buen perfil de seguridad del gildeuretinol, sin efectos adversos significativos relacionados con el tratamiento.
Impacto en la enfermedad de Stargardt
La enfermedad de Stargardt afecta a niños y adultos jóvenes, con una prevalencia estimada de entre 30.000 y 87.000 personas en EE.UU. Actualmente, no existe una cura ni tratamiento aprobado, lo que hace que avances como este sean especialmente relevantes. Las nuevas designaciones de la FDA también podrían acelerar la disponibilidad del gildeuretinol, beneficiando así a miles de pacientes y sus familias.
Fuente: La información ha sido extraída y adaptada de Ophthalmology Times.
Hola, puede este medicamento utilizarse para Maculopatia seca? Gracias
Buenos días, gusto en saludarles! Mi hija tiene está condición en la vista de Stargardt
Cómo me puedo, por favor, poner en contacto con ustedes para tener más información del avance que tienen ustedes sobre esta condición.
Quedo atenta. Gracias anticipadas!
Hola buenas me gustaría contactar con vosotros para obtener más información ya que yo tengo esta enfermedad desde hace 8 años.
Un saludo y muchas gracias.
Yo no la verdad que no se ya en que pensar
Llevo más de 10 años leyendo de los avances de esta enfermedad y ya debería, ver algo.
De las cosas que sacan cada año. Y que supuestamente todos, que si hay avances, etc.
Ya no me creo nada.
Si se van a poner en contacto, ni os van a responder.
No digo que perdamos la esperanza.
Pero que si realmente hubiera algo o realmente esto existe, os respondería y se diría cuando terminaría, para empezar para el comercio y nunca nunca lo dicen.
DESAPARECE y si no al TIEMPO.
Hola tengo 44 años y tengo Stargardt me gustaría saber mucho más sobre el avance de la investigación en la enfermedad.. he tenido que dejar mi trabajo y he pasado a tener una incapacidad permanente.
Yo al menos me siento bastante desinformado y abandonado dentro de la sociedad.
Agradecería al menos un poco de información gracias
Los avances hablan de celulas madres entre otros.. Encontre videos. Solo esperemos sea fehaciente la info. https://www.tiktok.com/@doctorhectorpalacios/video/7514536167069568312
Hola soy de Cuba y tengo un hijo que se le diagnostico la enfermedad del stargardt a los 23 años ya de esto han pasado casi 3 años , quisiera saber de que forma podemos humildemente obtener ayuda para hacerle un tratamiento para dicha enfermedad, gracias de antemano.
Buen día!! Podrían informar los resultados de este tratamiento!!
Hola, dejamos información actualizada para que podáis leerla todos y todas:
– En marzo de 2025, la empresa de medicamentos genéticos SpliceBio, con sede en Barcelona, administró la primera dosis en su ensayo clínico Fase 1/2 ASTRA (identificador NCT pendiente), evaluando SB-007, una terapia génica basada en vectores de AAV dual para la enfermedad de Stargardt. Esta distrofia hereditaria de la retina, causada por mutaciones del gen ABCA4, es una condición progresiva sin tratamientos actualmente aprobados.
– En febrero de 2025, Ocugen, Inc. (NASDAQ: OCGN), líder en biotecnología en terapias génicas para enfermedades relacionadas con la ceguera, ha asegurado la alineación de la FDA para proceder con un ensayo confirmatorio pivotal de fase 2/3 para OCU10ST. Si tiene éxito, el ensayo podría apoyar una presentación de la solicitud de licencia biológica (BLA).
– En diciembre de 2024, la FDA aprobó la solicitud de SpliceBio-s IND para iniciar un ensayo clínico para SB-007, una terapia génica de empalme de proteínas destinada a tratar la enfermedad de Stargardt. Como primera terapia que recibe este aclaramiento, la SB-007 se dirige a la causa genética de la enfermedad y tiene el potencial de beneficiar a todos los pacientes, independientemente de su mutación ABCA4. SpliceBio planea lanzar el ensayo ASTRA de la Fase I/II en el primer semestre del próximo año.
– En septiembre de 2024, Nanoscope Therapeutics Inc. anunció una exitosa reunión de Fin de la Fase II (EOP2) con la FDA, discutiendo su programa clínico para MCO-010 en el tratamiento de la pérdida de visión severa de la Degeneración Macular de Stargardt (SMD). La reunión apoya el avance de la MCO-010 en un ensayo de inscripción de la fase III.
– En agosto de 2024, Ocugen, Inc. anunció la finalización de la dosificación en la tercera cohorte de su ensayo clínico Fase I/II GARDian para OCU410ST (AAV-hRORA), un candidato a la terapia génica modificadora diseñado para tratar la enfermedad de Stargardt.
– En julio de 2024, Alkeus Pharmaceuticals Inc. presentó los hallazgos provisionales de su estudio TEASE-3, revelando que los pacientes de la enfermedad de Stargardt en estadio temprano tratados con acetato de gildeuretinol no mostraron progresión de la enfermedad y permanecieron asintomáticos mientras recibían tratamiento durante 2 a 6 años.
Un afectuoso saludo.