Alkeus Pharmaceuticals ha anunciado que la FDA ha otorgado al medicamento en investigación gildeuretinol (ALK-001) las designaciones de Enfermedad Pediátrica Rara y Vía Rápida. Estas clasificaciones subrayan el potencial del gildeuretinol como una opción innovadora para tratar la enfermedad de Stargardt, una patología ocular progresiva y sin tratamiento aprobado hasta ahora.
¿Qué es el gildeuretinol?
El gildeuretinol es una terapia oral diseñada para ralentizar la acumulación de subproductos tóxicos en la retina, causantes de la pérdida de visión característica de la enfermedad de Stargardt. En estudios preclínicos, ha demostrado su capacidad para proteger la función visual y prevenir el daño retiniano.
Resultados de los ensayos clínicos
En el marco del programa TEASE, los ensayos clínicos han mostrado resultados prometedores:
- TEASE-1: En un estudio controlado con placebo de 24 meses, el gildeuretinol redujo en un 21,6% la tasa de crecimiento de lesiones atróficas en la retina.
- TEASE-3: En pacientes en fases iniciales, el tratamiento estabilizó la visión y evitó el avance de la enfermedad durante periodos de hasta seis años.
Ambos estudios han destacado el buen perfil de seguridad del gildeuretinol, sin efectos adversos significativos relacionados con el tratamiento.
Impacto en la enfermedad de Stargardt
La enfermedad de Stargardt afecta a niños y adultos jóvenes, con una prevalencia estimada de entre 30.000 y 87.000 personas en EE.UU. Actualmente, no existe una cura ni tratamiento aprobado, lo que hace que avances como este sean especialmente relevantes. Las nuevas designaciones de la FDA también podrían acelerar la disponibilidad del gildeuretinol, beneficiando así a miles de pacientes y sus familias.
Fuente: La información ha sido extraída y adaptada de Ophthalmology Times.
Hola, puede este medicamento utilizarse para Maculopatia seca? Gracias
Buenos días, gusto en saludarles! Mi hija tiene está condición en la vista de Stargardt
Cómo me puedo, por favor, poner en contacto con ustedes para tener más información del avance que tienen ustedes sobre esta condición.
Quedo atenta. Gracias anticipadas!
Hola buenas me gustaría contactar con vosotros para obtener más información ya que yo tengo esta enfermedad desde hace 8 años.
Un saludo y muchas gracias.