La agencia estadounidense del medicamento (FDA) ha aceptado a trámite la solicitud de aprobación de MOGENRY (antes conocida como MCO-010), una terapia génica optogenética desarrollada por Nanoscope Therapeutics para personas con retinosis pigmentaria avanzada y pérdida visual severa, esto no significa que el tratamiento esté aprobado, significa que la FDA considera que los datos presentados son lo bastante sólidos como para someterlos a una revisión formal.
La solicitud se apoya en los resultados del ensayo RESTORE, en el que participaron 27 personas con retinosis pigmentaria avanzada: 18 recibieron el tratamiento, repartidas en dos dosis distintas, y 9 sirvieron de grupo control. A las 52 semanas, quienes recibieron la dosis alta mejoraron de media 0,337 logMAR respecto al grupo control, y quienes recibieron la dosis baja mejoraron 0,382 logMAR. En términos más prácticos, esto equivale aproximadamente a ganar tres líneas en un optotipo.
Lo que más ha llamado la atención de la comunidad médica es que ese efecto no solo aparece, sino que se mantiene en el tiempo, a las 76 semanas, la mejora media en el grupo de dosis alta llegó a 0,539 logMAR, más de cinco líneas, y las diferencias con el grupo control se sostuvieron hasta la semana 88. La compañía informó además de una tasa de respuesta cercana al 89% en pruebas funcionales de movilidad y discriminación de formas.
Otro aspecto que explica el interés que está generando MOGENRY es que no depende de una mutación genética concreta, su planteamiento es convertir las células bipolares que sobreviven a la degeneración en células sensibles a la luz, de modo que podría aplicarse a personas con retinosis pigmentaria con independencia del gen responsable de su enfermedad. Se administra, además, mediante una única inyección intravítrea en consulta.
Fuente: Nanoscope Therapeutics, comunicado oficial, 9 de septiembre de 2026 — Nanoscope Therapeutics Announces U.S. FDA Acceptance of Biologics License Application for MOGENRY