Uno de los temas que más inquieta a las personas con patologías visuales sin tratamiento aprobado es el tiempo que tarda un medicamento en llegar desde el laboratorio hasta estar disponible. Las preguntas son constantes: ¿Cuánto duran los ensayos clínicos?, ¿por qué tardan tantos años?, ¿por qué algo aprobado en EE. UU. no está disponible aún en Europa?
Vamos a intentar explicarlo de forma clara, con información contrastada y general, para ayudar a entender este proceso largo y complejo.
Fase previa: investigación en laboratorio (preclínica)
Antes de comenzar un ensayo clínico en humanos, hay un largo periodo de investigación en el laboratorio, donde se evalúan moléculas o terapias experimentales en células y animales. Esta fase puede durar de 3 a 6 años, y su objetivo es asegurarse de que el tratamiento es seguro para empezar a probarse en humanos.
Fase clínica: las 3 fases en personas
Una vez autorizado el paso a ensayos clínicos en humanos (por parte de autoridades regulatorias como la EMA en Europa o la FDA en Estados Unidos), comienza la fase clínica. Normalmente se estructura en tres etapas:
Fase I
Duración: 1 año aprox.
Número de participantes: 20–100 personas (sanas o con la enfermedad, según el fármaco).
Objetivo: evaluar la seguridad del medicamento, posibles efectos secundarios y cómo se comporta en el cuerpo.
Fase II
Duración: 1–2 años
Número de participantes: entre 100 y 300 personas.
Objetivo: evaluar si el fármaco tiene efecto terapéutico, seguir vigilando su seguridad y determinar dosis adecuadas.
Fase III
Duración: 2–4 años
Número de participantes: cientos o miles de personas.
Objetivo: confirmar la eficacia, detectar efectos secundarios menos frecuentes y comparar con tratamientos existentes.
En enfermedades raras como las distrofias hereditarias de retina, estas fases pueden durar menos tiempo si el fármaco obtiene la designación de medicamento huérfano, pero nunca se omite ninguna fase.
Evaluación regulatoria y aprobación
Cuando las fases clínicas finalizan con resultados positivos, la compañía farmacéutica presenta una solicitud de autorización de comercialización ante las agencias regulatorias.
- En Europa, el organismo que evalúa y aprueba es la Agencia Europea de Medicamentos (EMA).
- En Estados Unidos, lo hace la FDA (Food and Drug Administration).
Este proceso puede tardar de 12 a 18 meses, dependiendo de la calidad de los datos y la urgencia clínica. En algunos casos excepcionales, se puede conceder una autorización condicional o acelerada si el medicamento cubre una necesidad médica no cubierta y se compromete a seguir generando evidencia.
¿Y después? El acceso real en cada país
Una vez aprobado un medicamento, cada país debe decidir si lo financia y lo incluye en su sistema de salud pública, lo cual también puede tardar meses o incluso años, dependiendo de los informes de evaluación económica y del proceso de negociación de precios.
En resumen:
| Etapa | Tiempo estimado |
|---|---|
| Investigación preclínica | 3–6 años |
| Ensayos clínicos (Fases I–III) | 5–7 años |
| Evaluación y aprobación | 1–1,5 años |
| Negociación y acceso por país | Variable |
¿Más rápido en EE. UU. que en Europa?
En general, la FDA tiene procesos más ágiles y flexibles para ciertas patologías (como enfermedades raras o sin alternativas terapéuticas), por lo que a veces los tratamientos se aprueban antes en EE. UU. que en Europa. Sin embargo, en ambos continentes se siguen criterios rigurosos de seguridad, eficacia y calidad, y no se puede “acortar” el proceso sin garantías.
¿Por qué es importante que existan ensayos clínicos?
Porque sin ensayos clínicos no hay datos fiables, y sin datos fiables no puede haber medicamentos seguros ni tratamientos personalizados. Además, participar en un ensayo clínico es a menudo la única opción que tienen muchas personas con enfermedades minoritarias para acceder a una terapia experimental.
Por eso, desde Acción Visión España apoyamos la participación informada, voluntaria y protegida en estudios clínicos de calidad, y defendemos que los y las pacientes también puedan acceder a las oportunidades que ofrece la ciencia. Como decimos, en la investigación está nuestra esperanza.
Fuentes consultadas:
Muchas gracias por la explicación, no podemos perder las esperanzas de que kos científicos puedan solucionar el problema para esta enfermedad.
Saludos.
Muchas gracias por tu mensaje, eso es, la esperanza no la perdemos. Te mandamos un abrazo
Hola buenas tardes desde Monterrey Nuevo León México, mi padre desea que se hagan estudios con él con quien me puedo comunicar, les agradezco mucho