La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) ha publicado su Informe Anual de Acceso a los Medicamentos Huérfanos en España 2025, con datos actualizados a 31 de diciembre. El documento ofrece una fotografía clara de cómo está el acceso a estos tratamientos en nuestro país.
Antes de entrar en cifras, conviene aclarar una pregunta básica.
¿Qué son los medicamentos huérfanos?
Los medicamentos huérfanos son tratamientos destinados a enfermedades raras, es decir, patologías que afectan a un número reducido de personas. Precisamente por esa baja prevalencia, su investigación, desarrollo y comercialización es más compleja y requiere mecanismos específicos de apoyo y regulación.
Para muchas personas con enfermedades raras, estos medicamentos no son una opción más, sino la única alternativa terapéutica disponible.
¿Qué dice el informe de AELMHU?
Durante 2025, España financió 20 medicamentos huérfanos a través del Sistema Nacional de Salud (SNS). Son tres más que en 2024 y la segunda cifra más alta desde 2020, solo por detrás de 2023, cuando se financiaron 21.
En total, a cierre de 2025:
- El SNS financia 103 medicamentos huérfanos.
- Esto representa el 66 % de los fármacos huérfanos autorizados en la Unión Europea.
- El porcentaje ha aumentado respecto al año anterior, cuando era del 58 %.
A nivel europeo, en 2025 se autorizaron 18 nuevos medicamentos huérfanos, una cifra ligeramente superior a la de 2024.
El gran problema sigue siendo el tiempo de espera
Uno de los datos más relevantes del informe es que los tiempos de acceso no mejoran.
De media, en España pasan 23 meses desde que un medicamento huérfano obtiene el Código Nacional (paso previo imprescindible) hasta que se aprueba su financiación pública. Esta cifra se mantiene igual desde hace tres años.
En la práctica:
- El 25 % de los medicamentos financiados en 2025 tardó menos de un año.
- El 50 % esperó entre uno y dos años.
- El 25 % tuvo que esperar más de dos años.
Además:
- 31 medicamentos huérfanos siguen teniendo Código Nacional pero no están financiados.
- Un 42 % de ellos lleva más de tres años esperando una decisión favorable.
Terapias avanzadas: un dato positivo
El informe también recoge la evolución de las terapias avanzadas para enfermedades raras. En 2025, España financió dos nuevas terapias avanzadas, algo especialmente relevante tras varios años sin incorporaciones.
Actualmente:
- 15 terapias avanzadas están autorizadas en Europa.
- 9 están financiadas por el SNS.
- 14 cuentan ya con Código Nacional en España.
¿Por qué estos datos importan?
Porque detrás de cada cifra hay personas que esperan un tratamiento, familias que necesitan respuestas y asociaciones que acompañan procesos largos e inciertos.
El informe muestra avances claros en financiación, pero también evidencia que los tiempos de acceso siguen siendo demasiado largos, especialmente para quienes no tienen alternativas terapéuticas.
Desde el movimiento asociativo, estos datos son una herramienta clave para:
- Argumentar la necesidad de procesos más ágiles.
- Reforzar la incidencia social y política.
- Poner el foco en la equidad en el acceso a la innovación terapéutica.
La información es un primer paso. El siguiente es seguir trabajando para que los tratamientos lleguen a tiempo a quienes los necesitan.