La compañía Ray Therapeutics ha recibido de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) la designación de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT) para su candidato RTx-015, en desarrollo para retinosis pigmentaria.
Esta designación se concede a terapias en investigación dirigidas a enfermedades graves cuando existen datos clínicos preliminares que sugieren un posible beneficio en situaciones sin opciones terapéuticas. En la práctica, permite una interacción más estrecha con la FDA durante el desarrollo clínico y puede facilitar la evolución del programa dentro del proceso regulatorio.
RTx-015 es una terapia optogenética en fase de investigación, su objetivo es intentar restaurar parte de la función visual mediante la reprogramación de células de la retina con una proteína sensible a la luz diseñada en laboratorio. Se administra mediante una única inyección intravítrea y actualmente se está evaluando en personas con retinosis pigmentaria en fases avanzadas.
El enfoque de esta terapia no depende de la mutación genética concreta, lo que la sitúa dentro de las líneas de investigación que buscan abordajes más amplios en enfermedades hereditarias de la retina.
En paralelo a este hito regulatorio, la compañía ha anunciado una ronda de financiación de 125 millones de dólares. Esta inversión está destinada a impulsar las fases clínicas avanzadas del programa RTx-015 y a preparar su desarrollo futuro, dentro de un contexto de creciente interés por las terapias de restauración visual.
Por el momento, se trata de investigación en curso, sin resultados definitivos ni aplicación en práctica clínica pero sin duda es una muy buena noticia.
Fuentes en dos enlaces que dejamos a continuación: