gen RPE65

Resultados prometedores de la terapia génica con Luxturna en niños con distrofia hereditaria de retina

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PORTADA PERIÓDICO DONDE SE LEE "BUENAS NOTICIAS"

Un estudio reciente analiza los resultados de la terapia génica con voretigene neparvovec (Luxturna) en pacientes pediátricos con con distrofia hereditaria de retina mediada por el gen RPE65. Este tratamiento innovador busca mejorar la función visual en una patología que, hasta ahora, carecía de opciones terapéuticas eficaces. Detalles del estudio El estudio revisó de forma retrospectiva los registros de seis

Nanoscope prepara la solicitud de terapia génica para la retinitis pigmentosa

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MUJER A LA QUE LE TAPAN LOS OJOS CON LAS MANOS

Nanoscope Therapeutics está a punto de solicitar la aprobación de la FDA de lo que podría ser la primera terapia genética para la enfermedad ocular incurable, retinitis pigmentosa (RP), que puede usarse independientemente de las mutaciones genéticas subyacentes. La biotecnológica con sede en Dallas, Texas, dijo que planea presentar un expediente a la FDA a finales de este año después