La investigación en enfermedades raras de la retina sigue avanzando y, en algunos casos, empieza a dar pasos relevantes hacia posibles tratamientos. Es el caso de la enfermedad de Stargardt, una patología genética que afecta a la retina y que, a día de hoy, no cuenta con terapias aprobadas.
La compañía biotecnológica Ocugen ha anunciado recientemente la finalización anticipada del proceso de administración del tratamiento en su ensayo clínico fase 2/3 (GARDian3), lo que supone un hito importante dentro del desarrollo de su terapia génica OCU410ST.
¿En qué consiste este estudio?
El ensayo GARDian3 es un estudio internacional, aleatorizado y multicéntrico, diseñado para evaluar la eficacia y seguridad de esta terapia en personas con enfermedad de Stargardt asociada a mutaciones en el gen ABCA4.
En total, han participado 63 personas, desde pacientes en fases tempranas hasta más avanzadas de la enfermedad. El tratamiento se administra mediante una única inyección subretiniana en el ojo con peor agudeza visual.
El objetivo principal es analizar si la terapia consigue reducir el crecimiento de las lesiones atróficas en la retina a lo largo de 12 meses, un indicador clave en la progresión de la enfermedad. También se evaluarán otros aspectos como la agudeza visual o la capacidad de visión en condiciones de baja iluminación.
¿Qué propone esta terapia?
OCU410ST es una terapia génica de tipo “modifier”, es decir, no busca corregir directamente la mutación genética concreta, sino actuar sobre mecanismos biológicos que permitan frenar o ralentizar la degeneración de la retina.
La propuesta es ambiciosa: un tratamiento único que pueda tener efectos duraderos en el tiempo y que sirva para un amplio grupo de personas con Stargardt, independientemente de la mutación específica dentro del gen ABCA4.
Situación actual y próximos pasos
Uno de los aspectos más destacables es que el ensayo ha completado el reclutamiento y la administración del tratamiento en menos de nueve meses, lo que refleja un alto grado de implicación tanto de investigadores como de pacientes.
En cuanto a resultados:
- Se espera un primer análisis intermedio en el tercer trimestre de 2026
- Los resultados principales llegarían en el segundo trimestre de 2027
- Si los datos son positivos, la compañía prevé solicitar autorización regulatoria a partir de ese mismo año
Hasta el momento, los datos disponibles indican un perfil de seguridad favorable, sin eventos adversos graves relacionados con el tratamiento.
Aunque todavía estamos ante un ensayo en curso y no hay resultados de eficacia definitivos, este tipo de avances son relevantes en un contexto donde las opciones terapéuticas siguen siendo muy limitadas.
La enfermedad de Stargardt suele aparecer a edades tempranas y conlleva una pérdida progresiva de la visión central, por lo que cualquier estrategia que permita ralentizar su evolución podría tener un impacto importante en la calidad de vida de las personas afectadas.
Fuente: OCUGEN
Hola mi hijo de 17 años fue diagnosticado con Stargarrdt, por favor queremos tener información de para participar de algún ensayo. Clínico..
Hola mi hijo de 17 años fue diagnosticado con Stargarrdt, por favor queremos tener información de para participar de algún ensayo. Clínico.. por favor
Buenas tardes: Todos los afectados estamos pendientes de cualquier cosa nueva que pueda surgir. De momento nada nuevo hay. Llegan a Saturno, pero no son capaces de emplear más dinero en esto. Me permito responderles aquí por si la información de la que dispongo puede serles de alguna ayuda. De tres hijas que tengo dos padecen Stargardt. Ni se imaginan lo que la enfermedad, las instituciones y la sociedad me han hecho pasar hasta llegar al día de hoy. Quiero comentarles que hay algunas cosas que la mayoría de los médicos desconocen y nosotros por la experiencia hemos aprendido. 1º) El sol es nuestro gran enemigo, se sabe que en experimentos con ratones inducidos con este gen, se han mantenido en oscuridad y no desarrollaron la enfermedad, con lo que debemos proteger siempre en la medida de lo posible los ojos del sol. 2º) La vitamina A, que se solía dar para la vista, en el Stargardt no hay que usarla ni en crema, hace avanzar la enfermedad. Para darles ánimos reales, les diré que esta enfermedad se manifiesta entre los 8 y los 13 años. Cuanto más tarde, más resto visual suele dejar. con lo que en su caso así de lejos tiene mejor pronostico. Sobre el futuro de estos niños, les puedo comentar que mi hija mayor ha sacado su carrera de Pedagogía Terapéutica y la mediana algo tal visual y difícil como es la licenciatura de Publicidad y marketing. Todo esto se lo cuento por anticiparles el gran futuro que su hijo tiene por delante a pesar de este jarro de agua fría que nos ha caído. Ya les habrán informado de las ayudas que hay para facilitar el estudio., si es que algún día las necesitase. Telelupas (Ordenadores con gran tamaño de letras) Textos macrotipo. El niño en vez de un folio llevará 4 pero estudiará como todo el mundo. Todo esto pensando que llegue a necesitarlo porque de verdad, por la experiencia que tengo, al haber sido diagnosticado con 17 años la enfermedad, si se cuida, suele ir muy lenta. LEJOS DEL SOL Y NO VITAMINA A
Aún es posible participar en este ensayo? Mi esposo fue diagnosticado hace 15 años aproximadamente actualmente tiene 40 años.