Ocugen, Inc. ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha dado luz verde para avanzar con un ensayo clínico confirmatorio de fase 2/3 de su terapia génica OCU410ST, destinada al tratamiento de la enfermedad de Stargardt. Este paso es fundamental, ya que, si los resultados son positivos, podría ser la base para solicitar la aprobación del tratamiento.
Resultados destacados del ensayo GARDian con OCU410ST:
- Seguridad comprobada: No se han detectado efectos secundarios graves como neuropatía óptica, inflamación intraocular o neovascularización coroidea.
- Ralentización de la progresión: Los ojos tratados mostraron un crecimiento de la lesión un 52 % más lento en comparación con los no tratados a los 6 meses.
- Mejora de la visión: Los pacientes tratados experimentaron una mejoría clínicamente significativa de 2 líneas (10 letras) en la agudeza visual mejor corregida (AVMC) en el mismo periodo, con una significación estadística (p = 0,02).
El Dr. Shankar Musunuri, CEO de Ocugen, destacó que este avance no solo acelera el desarrollo clínico, sino que también ofrece una nueva esperanza a las personas con enfermedad de Stargardt, una patología degenerativa para la que actualmente no existe tratamiento. Se espera que, si el ensayo confirma estos resultados, se presente una solicitud de autorización de comercialización en 2027.
Sobre la enfermedad de Stargardt:
La enfermedad de Stargardt es una degeneración macular hereditaria que provoca pérdida progresiva de la visión central debido a la degeneración de los fotorreceptores en la mácula. Afecta a unas 100.000 personas en Estados Unidos y Europa. Generalmente aparece en la infancia o adolescencia, aunque la progresión puede variar.
Detalles del nuevo ensayo clínico:
- Participarán 51 personas, de las cuales 34 recibirán una única inyección subretiniana de OCU410ST en el ojo con peor agudeza visual, y 17 servirán como grupo de control sin tratamiento.
- El objetivo principal será evaluar el cambio en el tamaño de la lesión atrófica.
- Se medirán también mejoras en la agudeza visual mejor corregida (AVMC) y la agudeza visual en baja iluminación (AVB).
La Dra. Huma Qamar, directora médica de Ocugen, subrayó que este nuevo enfoque acelera el proceso en 2 o 3 años, lo que permitirá ofrecer antes una terapia innovadora a los pacientes que la necesitan con urgencia.
¿Qué es OCU410ST?
OCU410ST es una terapia génica que utiliza una plataforma de administración AAV para introducir el gen RORA en la retina. Este gen regula vías fisiopatológicas claves para la enfermedad de Stargardt, como:
- La formación de lipofuscina.
- El estrés oxidativo.
- La inflamación.
- La supervivencia celular.
Acerca de Ocugen, Inc.
Ocugen, Inc. es una empresa de biotecnología centrada en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de nuevas terapias génicas y celulares, productos biológicos y vacunas que mejoran la salud y ofrecen esperanza a los pacientes de todo el mundo. Estamos generando un impacto en la vida de los pacientes a través de una innovación valiente, forjando nuevos caminos científicos que aprovechan nuestro capital intelectual y humano único. Nuestra innovadora plataforma de terapia génica modificadora tiene el potencial de tratar múltiples enfermedades de la retina con un solo producto, y estamos avanzando en la investigación de enfermedades infecciosas para apoyar la salud pública y las enfermedades ortopédicas para abordar necesidades médicas no satisfechas. Descubra más en www.ocugen.com y síganos en X y LinkedIn .