Una nueva vía para la terapia génica ocular: menos invasiva y con más alcance

El Departamento de Oftalmología de la Universidad de California en Davis (UC Davis) quiere explorar una forma distinta de administrar la terapia génica en enfermedades oculares graves como la degeneración macular y ciertas formas de ceguera hereditaria.

Hasta ahora, la terapia génica en oftalmología se aplicaba de dos maneras:

  • Debajo de la retina, con una cirugía delicada para colocar el vector vírico en contacto directo con las células a tratar.
  • Dentro del vítreo, la parte gelatinosa del ojo, un método menos complejo, pero que llega con dificultad a las células correctas y puede causar inflamación.

Ambas técnicas tienen sus limitaciones. El equipo de la UC Davis está probando una tercera vía: inyectar la terapia génica en el espacio suprachoroideo, una fina capa entre la esclerótica (el “blanco del ojo”) y los vasos sanguíneos que alimentan la retina.

¿Por qué es prometedor este enfoque?

  • Podría ser menos invasivo.
  • Permitiría dirigir el tratamiento hacia la mácula, esencial para la visión central y aguda.
  • Favorecería el acceso directo a fotorreceptores y células pigmentarias, que suelen dañarse en enfermedades como la degeneración macular o la retinosis pigmentaria.
  • Ayudaría a reducir efectos secundarios, como la inflamación, probando combinaciones con fármacos inmunomoduladores.

El proyecto cuenta con un equipo multidisciplinar en el que colaboran especialistas en cirugía ocular, inmunología, administración de fármacos y terapia génica de la UC Davis, Caltech, la Universidad de Washington y el Instituto Stevens de Tecnología.

El objetivo final es que la terapia génica pueda administrarse en consultas oftalmológicas habituales, sin necesidad de quirófano, lo que la haría más accesible y segura para muchas más personas.

Como explica el investigador principal del proyecto, el doctor Glenn Yiu:

“Si podemos hacer que la entrega de genes sea más segura y eficaz, podríamos abrir la puerta a tratar a muchos más pacientes con enfermedades oculares que hoy causan ceguera”.

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