Nanoscope Therapeutics, Inc., una empresa de biotecnología en fase de aprobación de solicitud de licencia biológica (BLA), ha anunciado resultados positivos de dos años de su ensayo clínico RESTORE, de fase 2b, para MCO-010, su terapia génica optogenética destinada a restaurar la visión en pacientes con retinosis pigmentaria (RP) avanzada. Estos resultados fueron presentados el 20 de octubre de 2024 por el Dr. Allen C. Ho en la Reunión Anual de la Academia Americana de Oftalmología (AAO).
En su presentación, titulada “Eficacia y seguridad de la terapia optogenética MCO-010 para la restauración de la visión en pacientes con pérdida grave de la visión debido a RP”, el Dr. Ho destacó mejoras significativas en la agudeza visual en pacientes tratados con MCO-010. En concreto, los participantes con dosis alta mostraron una mejora promedio de aproximadamente 0,3 LogMAR (equivalente a tres líneas de visión, o 15 letras), y el efecto se mantuvo de manera sostenida durante el periodo de seguimiento. Otros resultados clave incluyen:
- Mejoras en Agudeza Visual: En la semana 52, el 39% de los pacientes tratados mostró mejoras significativas de ≥0,3 LogMAR, aumentando al 56% en la semana 76.
- Eficacia a Largo Plazo: Análisis longitudinales demostraron mejoras de agudeza visual mantenidas hasta la semana 88, en comparación con el grupo control.
- Perfil de Seguridad Satisfactorio: MCO-010 fue bien tolerado, sin eventos adversos graves. Los efectos secundarios más comunes, como hipertensión ocular y células en la cámara anterior, fueron controlados con medicación tópica y se resolvieron en la mayoría de los casos.
Según el Dr. Ho, los resultados de este estudio son un avance sin precedentes en el tratamiento de la RP. “La mejora duradera y estadísticamente significativa que hemos observado es alentadora para los pacientes que esperan una solución real y cercana a la pérdida de visión irreversible”, comentó el Dr. Ho. “MCO-010 representa un enfoque terapéutico innovador, independiente de las mutaciones genéticas, y se espera que esté disponible para administración en consulta”.
Avances de Nanoscope en Optogenética y Próximos Pasos
RESTORE es el primer ensayo que muestra una mejora estadísticamente significativa en agudeza visual para pacientes con RP y supone un paso clave para la solicitud de patente de MCO-010. Nanoscope también está avanzando con su terapia para la enfermedad de Stargardt y ha completado su ensayo de fase 2, STARLIGHT. La empresa tiene previsto comenzar un ensayo de fase 3 en el primer trimestre de 2025, lo que refuerza su compromiso de abordar la pérdida de visión severa debida a degeneración retiniana.
Sobre Nanoscope Therapeutics
Nanoscope Therapeutics desarrolla terapias génicas optogenéticas innovadoras con el objetivo de restaurar la visión en pacientes con enfermedades degenerativas de la retina, sin depender de mutaciones específicas. Su terapia principal, MCO-010, ha sido designada como «medicamento huérfano» y «vía rápida» por la FDA, lo que subraya su potencial impacto para aquellos con retinosis pigmentaria y Stargardt, dos enfermedades para las que actualmente no existe cura.
Tengo dos hijos jesus 28 años i mi hija de 20
años retinosos pigmentaria i su gen es el: CDHR1
Distrofia de conos i bastones nesecito ayuda porfavor una madre deseperdad que ya no tiene más fuerzas gracias por leerme
Semoa de Barcelona capital
Hola tengo un hijo de 28 i una hija de 20 con rp i su gen es el CDHR1 me gustaría saber si este ensayo valdría para ellos en un futuro el que tiene la vista muchissimo peor es mi hijo que a parte tiene miopía i asismatismo i vítreo movido en el ojo gracias por leerme i que dios os bendiga por todo lo que hacen por nostros amen
Hola tengo 47 años,soy madre de dos hijas desde q me detectaron este problema mi vida a cambiado demasiado ya no soy la misma siempre e sido muy decidida y fuerte pero x este problema e bajoneado mucho xq ya no puedo trabajar como antes y me siento muy frustrada temo quedarme ciega y no poder terminar de cumplir con mis hijas ,se a ido bajando más mi visión y me baja el autoestima xel hecho q hay gente q no sabe de este tema y se burlan haciéndome sentir muy mal e llorado tanto de impotencia x no poder hacer lo q antes hacia xq soy consciente de mi mal ayúdenme xfavor