Avances en Terapia Génica: Ensayos Clínicos y Tratamientos

La terapia génica ha avanzado notablemente para tratar enfermedades oculares, como la retinitis pigmentaria (RP), la degeneración macular asociada a la edad (DMAE) y la amaurosis congénita de Leber (ACL). Estos tratamientos exploran diferentes enfoques, como el reemplazo de genes defectuosos, la administración de moléculas que reparan las células o el uso de terapia optogenética para mejorar la función visual en personas con pérdida avanzada de visión.

Para la retinitis pigmentaria, varias terapias están en fase de ensayo clínico. Por ejemplo, la empresa Ocugen ha iniciado un ensayo de fase 3 con su terapia génica OCU400, que usa el gen NR2E3 para mejorar la función de las células de la retina en pacientes con mutaciones en genes específicos. Además, empresas como GenSight y Bionic Sight están investigando terapias optogenéticas para personas que han perdido completamente sus fotoreceptores, logrando algunos resultados prometedores en visión parcial para personas con pérdida visual avanzada​

En cuanto a la DMAE, los tratamientos más recientes incluyen nuevas versiones de inyecciones anti-VEGF, que se han desarrollado para tener efectos más duraderos y reducir la frecuencia de las aplicaciones. En paralelo, la terapia con ARN de Sepul Bio, como ultevursen, avanza para tratar mutaciones específicas, lo cual es un paso importante en el tratamiento de enfermedades genéticas de la retina​

Si deseas consultar ensayos clínicos específicos, una buena fuente es el Registro Español de Estudios Clínicos (REEC), gestionado por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS). Este portal permite buscar ensayos en todas las fases y áreas de investigación, incluida la oftalmología, y proporciona información detallada sobre cada estudio, como sus objetivos, criterios de inclusión y fases del ensayo. Puedes acceder a este registro y realizar búsquedas en su web oficial., donde puedes buscar estudios por enfermedad o ubicación. También, fundaciones como Fighting Blindness ofrecen actualizaciones sobre avances terapéuticos y ensayos en desarrollo para varias enfermedades oculares hereditarias.

Estos esfuerzos en la terapia génica apuntan a una transformación en el manejo de las enfermedades oculares, buscando no solo detener la progresión de la pérdida visual, sino potencialmente restaurar alguna capacidad visual.

Fuentes: PentaVision, Foundation Fighting Blindness, AAO.

Deja un comentario

Este sitio usa Akismet para reducir el spam. Aprende cómo se procesan los datos de tus comentarios.