Tratamientos

PERT, la nueva terapia genética experimental que podría ayudar a tratar cientos de enfermedades raras

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El químico David Liu, en su despacho del Instituto Broad, en Cambridge (EE UU), en 2020.Boston Globe (Boston Globe via Getty Images)

Se ha anunciado un avance muy prometedor en medicina genética: ha nacido PERT, una terapia experimental que tiene el potencial de actuar sobre muchas enfermedades graves causadas por mutaciones genéticas. La idea es tan ambiciosa como necesaria: en lugar de diseñar un tratamiento distinto para cada mutación, esta terapia logra que las células “ignoren” algunos errores genéticos y produzcan proteínas

Nuevos datos de seguridad a cinco años sobre MCO-010 en retinosis pigmentaria

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IMAGEN WEB NANOSCOPE: DEVOLVIENDO LA LUZ DE LA ESPERANZA

Hace unos días, Nanoscope Therapeutics publicó nuevos resultados de seguridad a largo plazo sobre MCO-010, su terapia optogenética en investigación para personas con retinosis pigmentaria (RP). Desde Acción Visión España ya informamos anteriormente sobre esta línea de trabajo y hoy compartimos esta actualización del estudio de seguimiento EXTEND, que analiza la evolución de los participantes cinco años después de haber

Una nueva vía para la terapia génica ocular: menos invasiva y con más alcance

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consulta oftalmologia

El Departamento de Oftalmología de la Universidad de California en Davis (UC Davis) quiere explorar una forma distinta de administrar la terapia génica en enfermedades oculares graves como la degeneración macular y ciertas formas de ceguera hereditaria. Hasta ahora, la terapia génica en oftalmología se aplicaba de dos maneras: Ambas técnicas tienen sus limitaciones. El equipo de la UC Davis

Un paso más en la búsqueda de tratamientos para la retinosis pigmentaria

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ojo

El 19 de agosto, la compañía Aldeyra Therapeutics anunció que ha recibido por parte de la FDA (Agencia del Medicamento de Estados Unidos) la designación de vía rápida (Fast Track) para su fármaco experimental ADX-2191, pensado para la retinosis pigmentaria. ¿Por qué es relevante?Porque hoy en día, no existe ningún tratamiento aprobado para la mayoría de las formas de esta

La importancia del estudio genético

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investigadora en laboratorio

Los estudios genéticos son hoy una herramienta clave para entender y diagnosticar las enfermedades de origen hereditario, también en oftalmología. Gracias a la secuenciación del ADN es posible identificar el gen o los genes responsables de una patología, lo que aporta ventajas fundamentales: confirmar un diagnóstico, orientar el tratamiento más adecuado, evitar confusiones y, además, ofrecer un asesoramiento genético correcto

Revive nuestra Jornada Científica

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potada congreso

El pasado mes de junio celebramos la Jornada Científica dentro del I Encuentro de Familias y Entidades de Acción Visión España y el III Congreso Retina Iberoamérica Unida. Fue un espacio de gran nivel, con la participación de especialistas, investigadores y asociaciones de pacientes que compartieron avances, experiencias y también los retos que tenemos por delante. Ahora que aún disponemos

Un nuevo colirio mejora la presbicia durante 10 horas

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colirio

Este verano, la agencia estadounidense FDA ha aprobado Vizz, un colirio con aceclidina que promete ofrecer hasta 10 horas de visión nítida de cerca con una sola aplicación diaria. Una novedad que ha despertado el interés de muchas personas. ¿Cómo funciona Vizz? La clave está en el efecto estenopeico: el colirio contrae la pupila por debajo de los 2 mm,