Una investigación centrada en el tratamiento de una forma común de retinitis pigmentosa (RP), retinitis pigmentosa ligada al cromosoma X (XLRP), ha demostrado la eficacia de aumento del gene para prevenir el desarrollo de la enfermedad y restaurar la morfología… del fotorreceptor. La investigación, conducida por un grupo de investigación financiado por NEI (National Eye Institute), extiende la aplicación potencial de las tecnologías de terapia génica más allá de los estudios iniciales sobre los trastornos recesivos. Los emocionantes resultados sugieren que algunas de las formas más comunes de RP pueden beneficiarse de estrategias encaminadas a tratar de raíz las causas de muchas patologías degenerativas retinianas.
Nanoscope Therapeutics Anuncia Resultados Prometedores en Terapia Génica para la Retinosis Pigmentaria
Nanoscope Therapeutics, Inc., una empresa de biotecnología en fase de aprobación de solicitud de licencia biológica (BLA), ha anunciado resultados positivos de dos años de su ensayo clínico RESTORE, de fase 2b, para MCO-010, su terapia génica optogenética destinada a restaurar la visión en pacientes con retinosis pigmentaria (RP) avanzada. Estos resultados fueron presentados el 20 de octubre de 2024