La empresa de biotecnología Ocugen proporcionó una actualización sobre el ensayo clínico de fase 1/2 para OCU400 , su terapia génica modificadora emergente, que proporciona copias del gen NR2E3 para mejorar la regulación de múltiples funciones en la retina, incluyendo: mantenimiento y desarrollo de fotorreceptores, metabolismo, fototransducción, inflamación y supervivencia celular
Mejoras en la visión de pacientes con amaurosis congénita de Leber mediante terapia génica
Los pacientes con una enfermedad hereditaria rara que afecta su visión han experimentado mejoras rápidas, a veces sustanciales, en su visión después de participar en un ensayo de terapia genética. Esta rara enfermedad hereditaria puede provocar que las personas pierdan gran parte de la visión en una etapa temprana de la infancia. Pero, según se informa, los pacientes que participaron
