Ensayo clínico

Sepul Bio Continúa el Trabajo Pionero de ProQR Therapeutics para el Tratamiento del Síndrome de Usher

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mujer en laboratorio médico

En Acción Visión España queremos compartir una noticia: Sepul Bio, una unidad innovadora de negocio de Laboratorios Théa, ha dado un importante paso al continuar con el trabajo pionero iniciado por ProQR Therapeutics. El pasado 12 de diciembre de 2024, Sepul Bio anunció la administración de la primera dosis al primer participante clínico en el estudio LUNA. Este ensayo clínico,

Atsena Therapeutics completa la dosificación de la Parte A del ensayo clínico de fase I/II para la terapia génica ATSN-201 en retinosquisis ligada al cromosoma X (XLRS)

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médico haciendo análisis genético

Atsena Therapeutics ha anunciado la finalización de la dosificación en la Parte A del estudio LIGHTHOUSE, un ensayo clínico de fase I/II diseñado para evaluar la seguridad y eficacia de la inyección subretinal de ATSN-201 en el tratamiento de la retinosquisis ligada al cromosoma X (XLRS). Este candidato a terapia génica emplea la cápside AAV.SPR, desarrollada por Atsena, para lograr

Avances en el tratamiento de la enfermedad de Stargardt

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Clínica Oftalmológica Infantil

Alkeus Pharmaceuticals ha anunciado que la FDA ha otorgado al medicamento en investigación gildeuretinol (ALK-001) las designaciones de Enfermedad Pediátrica Rara y Vía Rápida. Estas clasificaciones subrayan el potencial del gildeuretinol como una opción innovadora para tratar la enfermedad de Stargardt, una patología ocular progresiva y sin tratamiento aprobado hasta ahora. ¿Qué es el gildeuretinol? El gildeuretinol es una terapia

Avances en Terapia Génica: Ensayos Clínicos y Tratamientos

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imagen adn y de un ojo

La terapia génica ha avanzado notablemente para tratar enfermedades oculares, como la retinitis pigmentaria (RP), la degeneración macular asociada a la edad (DMAE) y la amaurosis congénita de Leber (ACL). Estos tratamientos exploran diferentes enfoques, como el reemplazo de genes defectuosos, la administración de moléculas que reparan las células o el uso de terapia optogenética para mejorar la función visual

Descubre Clinical Trials: Recurso para Entender los Ensayos Clínicos

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investigador en laboratorio

ClinicalTrials.gov es una plataforma gestionada por la Biblioteca Nacional de Medicina de EE.UU., diseñada para ofrecer información detallada sobre ensayos clínicos realizados en todo el mundo. Este sitio es un recurso tanto para profesionales de la salud como para pacientes y familias que buscan comprender mejor las investigaciones clínicas y cómo podrían participar en ellas. ¿Qué es la Investigación Clínica

Participa en la Encuesta sobre Acceso Transfronterizo a Ensayos Clínicos Pediátricos

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logo de Red Europea de Investigación Pediátrica de la Agencia Europea del Medicamento (Enpr-EMA, de sus siglas en inglés).

Desde el Grupo de Trabajo de Acceso Transfronterizo a Ensayos Clínicos Pediátricos (WG), creado por la Red Europea de Investigación Pediátrica de la Agencia Europea de Medicamentos (Enpr-EMA), nos invitan a participar en una encuesta muy importante. Este grupo tiene como objetivo facilitar la inclusión de niños y jóvenes en ensayos clínicos en toda Europa, superando las barreras del idioma.

OCUGEN presenta resultados de sus ensayos clínicos de terapia génica.

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La empresa de biotecnología Ocugen proporcionó una actualización sobre el ensayo clínico de fase 1/2 para OCU400 , su terapia génica modificadora emergente, que proporciona copias del gen NR2E3 para mejorar la regulación de múltiples funciones en la retina, incluyendo: mantenimiento y desarrollo de fotorreceptores, metabolismo, fototransducción, inflamación y supervivencia celular

Ensayo clínico de la primera terapia específicamente para pacientes con retinosis pigmentaria RP11 (mutaciones PRPF31)

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imagen de terapia genética

La terapia de ARN emergente está diseñada para aumentar la expresión de la proteína PRPF31