Investigación

Atsena Therapeutics completa la dosificación de la Parte A del ensayo clínico de fase I/II para la terapia génica ATSN-201 en retinosquisis ligada al cromosoma X (XLRS)

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médico haciendo análisis genético

Atsena Therapeutics ha anunciado la finalización de la dosificación en la Parte A del estudio LIGHTHOUSE, un ensayo clínico de fase I/II diseñado para evaluar la seguridad y eficacia de la inyección subretinal de ATSN-201 en el tratamiento de la retinosquisis ligada al cromosoma X (XLRS). Este candidato a terapia génica emplea la cápside AAV.SPR, desarrollada por Atsena, para lograr

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En esta sección encontrarás una recopilación de noticias relacionadas con avances en diversas áreas de la salud y la investigación. Sistema Nervioso Central Oftalmología Terapia Génica (CGT) Enfermedades Raras Inteligencia Artificial Webinars y Talleres Esta recopilación de noticias ha sido elaborada por Miguel Ruiz Carrasco, presidente de la Asociación CRB1 España. Pueden contactar con él en el correo electrónico miguelruiz@crb1.es.

Resultados prometedores de la terapia génica con Luxturna en niños con distrofia hereditaria de retina

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PORTADA PERIÓDICO DONDE SE LEE "BUENAS NOTICIAS"

Un estudio reciente analiza los resultados de la terapia génica con voretigene neparvovec (Luxturna) en pacientes pediátricos con con distrofia hereditaria de retina mediada por el gen RPE65. Este tratamiento innovador busca mejorar la función visual en una patología que, hasta ahora, carecía de opciones terapéuticas eficaces. Detalles del estudio El estudio revisó de forma retrospectiva los registros de seis

Se buscan participantes para Estudio NAC Attack fase 3: protección contra el estrés oxidativo en la retinosis pigmentaria

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imagen donde se lee Se buscan participantes para Estudio NAC Attack fase 3: protección contra el estrés oxidativo en la retinosis pigmentaria

La clínica oftalmológica de la Universidad de Tubinga busca participantes para el estudio: Estudio NAC Attack Phase 3: protección contra el estrés oxidativo en la retinosis pigmentaria. Desde enero de 2024, la Clínica Oftalmológica de la Universidad de Tübingen, en Alemania, forma parte del innovador estudio NAC Attack. Este proyecto tiene como objetivo evaluar los efectos de la N-acetilcisteína (NAC),

Retina sintética: un proyecto revolucionario que podría cambiar vidas

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Pia Cosma, bióloga investigadora del Centro de Regulación Genómica (CRG). Imagen de El Diario.es

En el Centro de Regulación Genómica (CRG) de Barcelona, la bióloga Pia Cosma lidera un ambicioso proyecto con un objetivo fascinante: desarrollar una retina sintética a partir de células madre. Esta investigación, que comenzará a finales de año, podría abrir nuevas puertas en el tratamiento de la retinosis pigmentaria, una enfermedad degenerativa que afecta a miles de personas en todo

Oftalmólogos en Japón utilizan células madre para restaurar córneas dañadas

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imagen de un ojo

En un avance revolucionario para el tratamiento de enfermedades visuales graves, un equipo de oftalmólogos de la Universidad de Osaka (Japón) ha desarrollado un procedimiento de trasplante de córnea utilizando células madre reprogramadas, ofreciendo esperanza a personas con deficiencia de células madre limbales (LSCD), una condición que puede llevar a la ceguera. Esta condición surge cuando se pierde la capacidad

Nanoscope Therapeutics Anuncia Resultados Prometedores en Terapia Génica para la Retinosis Pigmentaria

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imagen de laboratorio

Nanoscope Therapeutics, Inc., una empresa de biotecnología en fase de aprobación de solicitud de licencia biológica (BLA), ha anunciado resultados positivos de dos años de su ensayo clínico RESTORE, de fase 2b, para MCO-010, su terapia génica optogenética destinada a restaurar la visión en pacientes con retinosis pigmentaria (RP) avanzada. Estos resultados fueron presentados el 20 de octubre de 2024

Avances en Terapia Génica: Ensayos Clínicos y Tratamientos

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imagen adn y de un ojo

La terapia génica ha avanzado notablemente para tratar enfermedades oculares, como la retinitis pigmentaria (RP), la degeneración macular asociada a la edad (DMAE) y la amaurosis congénita de Leber (ACL). Estos tratamientos exploran diferentes enfoques, como el reemplazo de genes defectuosos, la administración de moléculas que reparan las células o el uso de terapia optogenética para mejorar la función visual